한국노바티스는 만성골수성백혈병에 대한 지속적인 치료 계획의 일환으로, 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자의 투약 중단 후 기능적 완치(지속적인 투약을 필요로 하지 않으면서도 깊은 유전자 반응을 유지하는 것) 가능성을 평가하는 대규모 임상시험을 시행할 예정이다.

유전자 반응 4.5단계 (MR 4.5, Molecular Response 4.5)는 매우 낮은 정도의 질환 수준에 해당되며, 대부분의 임상시험에서 잔여 질환이 감지되지 않는 수준으로 간주한다.

지금까지의 타시그나 임상연구 결과들에 의하면, 최소 MR 4.5 이상의 완전 유전자 반응을 달성하거나 유지하는 환자의 경우 만성골수성백혈병이 더 이상 진행되지 않는 것으로 밝혀져 있다. 따라서 노바티스는 이러한 완전 유전자 반응에 도달하거나 유지하는 것을 이번 투약 중단 연구의 핵심 기준으로 보고 있으며, 임상시험 역시 이 기준에 도달한 환자들을 대상으로 진행될 예정이다.

국내 서울성모병원에서 진행되고 있는 ENESTop의 약물 중단 연구는 글리벡(성분명: 이매티닙)에서 타시그나로 전환한 환자들을 대상으로 한 2상 임상시험이다.

이번 노바티스의 타시그나 투약 중단 후 기능적 완치 프로젝트를 주도하고 있는 서울성모병원 김동욱 교수는 “이전 연구들의 결과에 따르면 완전 유전자 반응에 도달한 환자의 경우 항암제 투여를 중단하더라도 재발 없이 안정된 상태를 유지하는 것으로 나타났다. 글리벡보다 효과가 뛰어난 2,3세대 표적항암제의 경우 완전 유전자 반응에 도달하는 환자의 비율이 3배 가량 높다. 하지만 정밀한 유전자 검사 결과를 바탕으로 만성골수성백혈병 환자들에게 적절한 투약 중단이 이루어지기 위해서는 추가적인 임상연구가 필요하다”며, “이번 대규모 연구를 통해 향후 더 많은 만성골수성백혈병 환자들의 표적항암제 투약 중단이 가능할지 여부를 확인할 수 있을 것이다”라며 기대를 전했다.

현재까지 만성골수성백혈병 환자에게 투약 중단을 권고하고 있는 표준 치료 지침은 없으며, 고도의 정밀한 유전자 분석 결과에 근거하여서만 투약 중단을 고려할 수 있다. 투약을 중단한 환자들의 상태가 잘 유지되고 있는지, 또는 재치료가 필요한지를 판단하기 위해 국제 표준의 유전자 분석(IS RT-Q-PCR)이 정기적으로 자주 실시되어야 한다.

전세계적으로 총 8건의 투약 중단 연구가 진행되고 있거나 진행될 예정이다. 치료 중단 프로젝트는 총 2,500여 명의 환자를 대상으로 40개 이상 국가에서 진행될 예정으로, 이 중 1,000여명에 달하는 환자들이 투약을 중단하게 된다.