유전체교정 전문 기업인 ㈜툴젠(대표이사 김종문, www.toolgen.com, 코넥스: 199800)이 Campylobacter Jejuni균에서 유래한 바이러스 유전자치료 적합 CRISPR/Cas9 유전자가위를 개발했다고 밝혔다. 해당 연구는 툴젠, 기초과학연구원(김진수 단장), 서울대병원(김정훈 교수)의 공동연구진에 의해 수행되었으며 2월 21일 Nature Communications에 논문으로 발표되었다.
CRISPR/Cas9은 최근 혁신 생명과학 기술로 주목받고 있는 유전자교정의 핵심도구이다. 유전자교정은 세포 내에서 유전정보를 정확하게 바꾸는 기술로 기존 치료 기술로는 치료할 수 없는 인간 질병에 대한 치료 기술의 개발에 도움이 될 것으로 기대 받고 있다.
이 과정에서 유전자전달 기술과 유전자교정 기술의 접목이 시도되는데 기존에 사용되는 CRISPR/Cas9 효소의 크기 때문에 치료 기술 개발에 어려움을 겪었다. 하지만 이번 연구는 지금까지 발견된 CRISPR/Cas9 효소 중 가장 작은 CRISPR/Cas9 유전자가위를 이용하여 임상적으로 활발히 활용되고 있는 아데노부속바이러스 (Adeno-associated virus, AAV) 기술과 접목할 수 있다는 것을 보였다.
툴젠은 이번 연구를 바탕으로 눈과 간에 대한 유전성 질병 및 난치병에 대한 체내 유전자 교정 치료 프로그램을 개발하고 있다.
툴젠은 유전자가위 기술을 바탕으로 질병 치료제 및 동식물 육종 등의 유전자 관련 응용 분야에서 사업을 영위하고 있는 바이오벤처 기업으로 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 원천특허는 미국, 유럽을 비롯한 9개국에서 등록 및 심사가 이루어지고 있으며, 작년 한국 특허가 등록되고 호주 특허가 승인된 바 있다.
