머크(Merck)는 15일, 호주 특허청이 한 쌍의 크리스퍼 니카제들(CRISPR nickases)의 사용에 대한 머크의 특허 신청을 허가했다는 소식을 발표했다. 한 쌍의 니카제들은 비표적 효과(타겟을 벗어나는)를 줄이는 매우 유연하고 효율적인 접근방법을 통해 특이성을 유도함으로써 안전성을 향상시키는 중요한 단계를 의미한다. 이는, 병이 있는 유전자들을 고치면서 건강한 유전자들에는 해를 끼치지 않는 크리스퍼의 능력을 향상시킨다.

Paired CRISPR nickase methods build on other technologies in Merck’s CRISPR patent portfolio, including CRISPR integration. Commercial organizations need Merck’s IP for CRISPR-based insertion of DNA if they want correct genetic defects in the somatic cells of gene therapy patients. Merck is licensing this patent portfolio for all fields of use.

"머크는, 최근 몇 년 동안 크리스퍼 기술을 진화시키는 데 있어 과학 연구계에 획을 그을 정도로 상당한 수준의 발전을 이룩했다" 면서 "치료가 어려운 질병을 치료하는 방법을 개발할 때 고도로 정확한 방법들을 필요로 하는 연구원들에게 머크의 한 쌍의 나카제 크리스피 기술은 매우 중요하다. 이번 새로운 특허의 허가는, 크리스퍼를 활용한 치료제의 안전성을 획기적으로 향상시킨다" 고 머크 집행위원회(Executive Board) 일원이자 생명과학부 CEO인 우딧 바트라(Udit Batra)는 전했다.

이번에 허가를 받은 특허는, 2개의 크리스퍼 니카제들이 공통적인 유전자 표적을 타겟으로 삼고, 이중가락 절단을 위해 염색체 서열의 반대가닥을 틈을 내거나 쪼개어 함께 작용하는 기초 크리스퍼 전략을 포함한다. 이 과정에서 머크의 특허받은 크리스퍼 통합기술과 동일한 방식으로 삽일을 하기위한 외인성 또는 공여체 서열을 선택적으로 포함할 수 있다. 두 개의 크리스퍼 바인딩이 발생하는 요구조건은 게놈의 다른 위치들에서 비표적 절단을 상당수준 감소시키는 것이다.

호주 특허청은 최근 한 쌍의 니카제들에 대한 특허출원을 허용한 것 외에도, 4건의 독립적인 익명으로 제기된 반대 및 이의가 철회됨에따라 머크의 2017 크리스퍼 통합 특허를 공식 허가한다는 소식을 발표한 바 있다. 

머크의 크리스퍼 통합 특허 포트폴리오는 호주, 캐나다, 중국, 유럽, 이스라엘, 싱가포르 및 한국에서 허가된 특허들을 포함한다. 머크의 크리스퍼 특허들은 원하는 게놈 변화를 일으키기 위한 인조 외인성 DNA 서열의 삽입, 진핵 세포들의 서열 절단, 염색체 통합에 대한 것들이다.