네이처셀은 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 2상 임상시험을 마무리하고, 최종 결과보고서를 미국 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 수령했다고 17일 밝혔다.
미국에서 진행한 조인트스템 2상 임상시험은 2016년 2월부터 환자를 모집, 2017년 1월에 36명의 환자 모집을 마쳤으며 이 가운데 28명이 무작위로 배정 방식으로 임상시험에 참여했다. 이어 2017년 3월에 모든 환자들에 대한 투약이 완료됐고, 2018년 3월에 마지막 환자의 12개월 추적관찰이 끝나 이번에 최종 결과보고서가 나오게 된 것이다.
조인트스템 2상 임상시험은 무릎 퇴행성관절염 환자와 의사가 모두 진짜 약과 대조 약을 인지하지 못하는 이중맹검, 무작위 배정 방법으로 진행되었다. 이에 따라 28명의 대상 환자는 조인트스템 투여군 19명, 활성대조군 9명(전체적으로 2: 1 비율로 조정)으로 구성됐으며, 활성대조군에는 현재 미국에서 시판중인 신비스크 원(Synvisc-one)을 투여했다. 신비스크 원은 무릎 퇴행성관절염 환자에게 투여할 경우 6개월 가량 관절 기능개선 및 통증 완화 효과를 보이는 것으로 알려졌다.
이를 토대로 대조군 환자는 대조약 효능 지속기간인 6개월간, 조인트스템 투여군 환자는 12개월간 추적관찰을 시행하였다.
그 결과, 조인트스템을 투여한 환자군의 경우 19명 중 17명(89.5%)에서 WOMAC(골관절염증상지수) 및 VAS(통증지수)가 개선된 것으로 나타났다. 투여 전과 비교한 6개월 개선율은 WOMAC이 평균 39.09±17.87에서 18.97±17.01로 51.50%(20.12점)가 개선됐으며, 투여 12개월째에는 17.38±17.16으로 55.54%(21.71점)가 감소한 것으로 나타났다. 또 VAS의 경우 투여 전 평균 57.70±13.83에서 6개월 투여 후에는 25.20±21.68로 56.33%(32.50점), 12개월 투여 후에는 22.70±25.33로 60.66%(35.00점)까지 통증이 감소한 것으로 측정됐다.
MRI(자기공명영상)를 통해 평가한 환자의 손상된 연골 재생효과의 경우 투약 6개월 시점에서 18명 중 10명(55.6%)에서, 투약 12개월째에는 18명 중 9명(50.0%, 6개월 투여군 대비)의 환자에서 개선(improvement)되거나 계속 유지(no change)되고 있는 것으로 확인됐다. 안전성 측면에서도 심각한 이상반응(SAE)은 관찰되지 않았다.
