(주)에스바이오메딕스(대표 강세일)와 연세대학교 의과대학 생리학교실 김동욱 교수팀이 공동연구로 진행 중인 줄기세포치료제 개발 연구가 “2019년 국가 연구개발 우수성과 100선”에 선정됐다.
국가지원 연구과제 총 6만3000여 개 중 부처별 추천 과제들을 대상으로 심사를 진행하여 결정되었다. 우수성과 100선 중 생명 및 해양 분야에는 총 23개 과제가 체택되었다. 선정된 성과명은 “배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포(iPS cells)로부터 고효율 신경세포분화방법을 이용한 난치성 세포치료제 개발”이다.
연구내용은 저분자화합물을 사용하여 두 가지 특정 신호 전달체계(BMP와 Activin/Nodal signaling pathways)를 제어함으로써 모든 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포)로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고, 신경세포를 고수율로 분화 유도할 수 있는 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법 개발을 바탕으로 한다. 표준화가 매우 쉬우며, 신경세포로의 제작 기간을 단축할 수 있다.
국제 줄기세포 포럼에 의해 국제 표준화 프로토콜로 채택되었던 기술로 현재 유럽 11개국과 미국, 일본, 한국 등에 특허로 등록되어 있다. 이후 후속 연구를 통하여 발암성이 근본적으로 제거된 안전한 신경세포인 PSA-NCAM 양성 세포로 분화시키고 분리하는 기술 및 이 세포와 분비체 활용기술도 개발되어 일본과 한국 등에 특허로 등록되었다. 도파민 세포 분화 기술도 특허 출원 중이다.
해당 성과는 현재 (주)에스바이오메딕스에서 척수손상, 파킨슨병 등 난치성질환의 세포치료제 개발에 활용되고 있다. 현재 배아줄기세포유래 PSA-NCAM 양성 신경전구세포는 척수손상 세포치료제로 개발되어 비임상 시험을 마치고 임상시험 승인 심사 중이며, 배아줄기세포유래 도파민 신경세포는 파킨슨병 세포치료제로 개발 중인 바 동물 모델에서 유효성 확인 후 비임상시험을 통해 안전성을 검증받고 있다.
신경계 세포들의 경우 자가나 성체줄기세포로부터 확보가 어려워 안정적인 공급원의 확보가 치료제 개발에 중요하다. 해당 기술의 경우 전분화능 줄기세포로부터 신경계 세포들을 원하는 시기와 양에 맞추어 공급할 수 있도록 해주는 기술로 경제적, 사회적으로 파급효과가 매우 크다.
에스바이오메딕스 관계자는 “본 기술을 토대로 기존 척수손상, 파킨슨병세포치료제 외에도 뇌졸중 등 신경계 질환 전반을 아우르는 치료제 개발을 목표로 하고 있다”며 “3D구현이 가능한 플랫폼기술을 접목하여 다양한 적응증에서 더욱 우수한 기능성을 갖춘 치료제를 공급하기 위한 연구를 함께 진행 중이며, 곧 가시적인 성과를 보여줄 수 있을 것으로 기대한다”라고 말했다.
