국내 신경내분비종양 환자 100여명이 2018년부터 말레이시아로 해외 원정치료를 떠나고 있다.  의료수준이 높은 국내에서의  치료를 외면하고  원정치료를 떠나고  있을까. 꿈의  신약으로  알려지고  있는  '루타테라'와 유사한 성분의 방사선의약품 ‘루테슘-177 도타테이트’(성분명: lutetium Lu 177 dotatate) 주사를 맞기 위해서다.이들의 속사정을  알아봤다.

-신경내분비종양 환자와  루타테라  주사

최초의 방사성의약품인 루타테라는 종양 부위만 표적해 방사선량을 증가시킬 수 있고 종양 이외의 부위는 건드리지 않기 때문에 치료효과가 기존 항암치료나 방사선치료에 비해 훨씬 좋은 것으로 알려지고 있다. 이는 2001년 만성골수성백혈병 치료제로 다국적 제약사 노바티스가 시판한 최초의 표적치료제 ‘글리벡’과 유사하고, 루타테라 출시는 만성골수성백혈병 표적치료제 글리벡 출시 때처럼 신경내분비종양 치료에 혁신적인 변화를 가져온 것으로 전전해지고  있다..

루타테라 주사를 맞을 수 있는 프랑스·미국에서는 1회 주사에 최소 2,600만원, 1사이클 4회 주사에 최소 1억4백만원 이상의 약값을 지불해야하기 때문이다. 이러한 고액의 약값 때문에 대부분의 신경내분비종양 환자들은 1회 주사에 약 800만원, 1사이클 치료 4회 주사에 약 3천2백만원 하는 말레이시아로 해외 원정치료를 떠날 수밖에 없다고 하소연하고  있다.

이들의 주장은 절박하다.지푸라기라도   잡는 심정으로   해외원정를 떠나지만  더 슬프고 고통스런 것은 해당 의약품이  국내에서 빠른 허가 절차를 밟지 못하고  있기 때문 이다.  

-국내 수입 지연

 '루타테라'가 2018년 1월 26일 미국 FDA 승인을 받자 한국의 신경내분비종양 환자들과 신경내분비종양환우회가 루타테라의 신속한 국내 공급을 한국노바티스와 식약처에 요구했다.

하지만 한국노바티스가 미국 FDA 승인을 받은 지 1년 10개월이 지나도록 식약처에 수입품목 허가 신청을 하지 않자 식약처장은 100여명의 환자들이 해외 원정치료를 떠나는 현실을 고려해 지난해 11월 28일 루타테라를 ‘긴급도입의약품’으로 지정했다. 이때부터 신경내분비종양 환자들은 루타테라를 한국희귀·필수의약품센터를 통해 구입이 가능하게 되었습니다. 

한국노바티스는 식약처장이 루타테라를 ‘긴급도입의약품’으로 지정하기 위한 검토를 진행 중인 2019년 11월경이 되어서야 식약처에 희귀의약품 지정 신청과 수입품목 허가 신청을 했다. 식약처장은 루타테라에 대해 우선 2019년 12월 2일 ‘희귀의약품’으로 지정하였고, 이로 인해 한국노바티스는 3상 임상시험 실시를 조건으로 2상 임상시험 결과만으로 식약처 시판 허가를 받았다 

-식약처  희귀약 지정

식약처장이 100여명의 환자들이 해외 원정치료를 떠나는 현실을 고려해 2019년 11월 28일 루타테라를 ‘긴급도입의약품’으로 지정했고, 2019년 12월 2일 ‘희귀의약품’으로 지정했습니다. 그러나 코로나19로 인해 GMP(Good Manufacturing Practice: 의약품 제조 품질 관리 기준) 현지조사 실시가 난항을 겪으면서 식약처의 품목허가 심의가 지연되었고, 2020년 5월경이 되어 GMP를 서면조사로 대체하기로 결정했다.  

문제는 고액의 약값 때문에 극히 일부의 환자들만 한국희귀·필수의약품센터를 통해 루타테라를 구입해 치료를 받았고, 대부분의 환자들은 여전히 말레이시아로 해외 원정치료를 떠나고 있는 실정이다.

-해외 원정치료길도 코로나19로 막혀

하지만 코로나19로 말레이시아 해외 원정치료가 불가능하게 되어 3~4배 비싼 고액의 약값을 주고 루타테라 치료를 받거나 이를 감당할 경제적 능력이 되지 않으면 치료를 포기해야 하는 현실에 또 한 번 절망하고 있다. 

신경내분비종양 환자들이 코로나19 장기화로 해외 원정치료가 불가능해지자 생명에 심각한 피해가 예상되는 상황에서 한국희귀·필수의약품센터장이 지난 3월 17일 공공적 목적에서 예외적으로 건강보험 급여결정 신청까지 했지만 건강보험심사평가원에서는 재정 부담과 다국적 제약사 악용 우려 때문에 심의에 소극적인 것으로 알려지고 있다. 

-건강보험급여  빠른 결정 등  환자들 요구사항

이와 관련 신경내분비종양 환자들과 이들을 대변하고 있는 신경내분비종양환우회 및  한국환자단체연합회 (한국백혈병환우회, 한국GIST환우회, 암시민연대, 한국신장암환우회, 한국선천성심장병환우회, 한국건선협회, 한국1형당뇨병환우회) 는  건강보험심사평가원에 "식약처장이 ‘긴급도입의약품’으로 지정한 신경내분비종양 치료제 ‘루타테라’에 대해 한국희귀·필수의약품센터장이 공공적 목적에서 예외적으로 건강보험 급여결정 신청을 한 것에 대해 신속하게 심의를 진행해 달라"고  요구하고 나섰다.

또 식약처가 최근 신경내분비종양 치료제 ‘루타테라’에 대해 안전성·유효성 검토를 완료해 한국노바티스가 ‘허가-보험약가평가 연계제도’를 통해 건강보험 급여 결정신청을 할 수 있게 되었고, 한국노바티스가 신청할 경우 신속하게 심의를 진행해  달라고 촉구했다.

그러면서 이들은 "예외적인 건강보험 급여결정 절차에 의해 신경내분비종양 치료제 ‘루타테라’에 대한 건강보험 상한가가 정해지더라도 원칙적인 건강보험 급여결정 절차를 신속하게 진행해 일반적으로 약가가 높이 책정되는 예외적인 건강보험 급여결정 절차에 의한 건강보험 급여기간을 최소화해 달라"고  주장했다.

한편 신경내분비종양환우회와 한국환자단체연합회는  지난  26일 건강보험심사평가원을 방문, 해외 원정치료와 고액 약값으로 고통 받는 신경내분비종양 환자 치료제 루타테라에 대해 신속한 건강보험 급여결정 절차 진행을 요청하는 간담회를  갖고  이같은  요구사항을  전달했다.