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㈜툴젠-엠큐렉스, mRNA 기반 유전자 치료제 공동개발 나선다

CRISPR 유전자가위 기술과 mRNA 기술 기반으로 글로벌 블록버스터 신약 개발 업무협약
-mRNA와 유전자교정(gene-editing) 기술의 융복합에 모더나(Moderna)도 관심 표현

유전자교정 전문기업인 ㈜툴젠(대표이사 김영호∙이병화, KONEX 199800)과 mRNA 전문기업 엠큐렉스 주식회사(대표이사 홍선우)는 mRNA 기반 유전자 치료제를 공동개발을 목적으로 하는 업무협약을 체결했다고 18일 밝혔다.

양사는  업무협약 체결을 통해 빠르게 성장하고 있는 유전자 치료제 시장에서 CRISPR 유전자가위 기술과 mRNA 기술 기반으로 글로벌 블록버스터 신약을 개발한다는 계획이다.

글로벌 유전자 치료제 개발 회사들이 최근 CRISPR 유전자 교정기술과 mRNA 기술을 접목한 바 있으며, COVID-19 백신을 개발한 모더나(Moderna)도 2021년 2분기 실적 발표 에서 스테판 방셀(Stéphane Bancel) CEO는 mRNA 치료제 개발을 위해 유전자교정(gene-editing) 기술에 관심을 표현한 바 있다.

툴젠의 축적된 유전자교정 기술과 엠큐렉스의 mRNA 핵심기술을 접목하여, ▲유전자가위 mRNA의 안정성, 전달 효율 극대화 방안 연구 협력, ▲mRNA 기반 유전자가위 치료제 원료 생산, ▲유전자가위 mRNA 전달 기술의 접목 연구 협력 등을 진행할 계획이다.

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소아암·희귀질환 환자,11,822명 진단, 5,512명 치료, 29,379건의 코호트 데이터 등록 “저는 곤충학자가 되는 게 꿈이에요. 어느 날 사슴벌레를 보았는데, 그때부터 곤충의 매력에 빠졌어요. 어린이날에는 동생과 함께 커다란 테라리움을 만들고 싶어요.” 11살 김현우 군(가명)은 자신의 꿈을 향해 한 걸음씩 나아가고 있다. 최근 만성골수성백혈병을 진단받고 치료제를 사용하며 외래 추적 관찰을 받고 있는 현우 군은 이건희 소아암·희귀질환 극복사업을 통해 소아 혈액암 환자들의 진단과 치료 향상을 위한 유전체 분석사업에 참여하고 있다. 이를 통해 그는 자신의 치료에만 그치지 않고, 다른 환자들에게도 도움이 될 치료 플랫폼 확장에 기여하고 있다. 현우 군은 아픔에서 멈추지 않으며 성장하고, 꿈을 향해 끊임없이 나아가고 있다. 현우 군처럼, 병마와 싸우면서도 자신만의 꿈을 키워가는 많은 어린이들이 있다. 이러한 어린이들에게 뜻깊은 어린이날을 선물하기 위해 서울대어린이병원 소아암·희귀질환지원사업단(단장 최은화)은 5월 2일, 서울대어린이병원 CJ홀에서 ‘우리들은 자란다’ 행사를 개최했다. 이번 행사는 어린이의 건강한 성장을 바랐던 고(故) 이건희 회장의 유지를 이어 받아, 소아암 및 희귀질환 환자들에게 희망을 전하기 위해 진행됐다. 사업단은 이번 행사에서 핵심