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㈜툴젠-엠큐렉스, mRNA 기반 유전자 치료제 공동개발 나선다

CRISPR 유전자가위 기술과 mRNA 기술 기반으로 글로벌 블록버스터 신약 개발 업무협약
-mRNA와 유전자교정(gene-editing) 기술의 융복합에 모더나(Moderna)도 관심 표현

유전자교정 전문기업인 ㈜툴젠(대표이사 김영호∙이병화, KONEX 199800)과 mRNA 전문기업 엠큐렉스 주식회사(대표이사 홍선우)는 mRNA 기반 유전자 치료제를 공동개발을 목적으로 하는 업무협약을 체결했다고 18일 밝혔다.

양사는  업무협약 체결을 통해 빠르게 성장하고 있는 유전자 치료제 시장에서 CRISPR 유전자가위 기술과 mRNA 기술 기반으로 글로벌 블록버스터 신약을 개발한다는 계획이다.

글로벌 유전자 치료제 개발 회사들이 최근 CRISPR 유전자 교정기술과 mRNA 기술을 접목한 바 있으며, COVID-19 백신을 개발한 모더나(Moderna)도 2021년 2분기 실적 발표 에서 스테판 방셀(Stéphane Bancel) CEO는 mRNA 치료제 개발을 위해 유전자교정(gene-editing) 기술에 관심을 표현한 바 있다.

툴젠의 축적된 유전자교정 기술과 엠큐렉스의 mRNA 핵심기술을 접목하여, ▲유전자가위 mRNA의 안정성, 전달 효율 극대화 방안 연구 협력, ▲mRNA 기반 유전자가위 치료제 원료 생산, ▲유전자가위 mRNA 전달 기술의 접목 연구 협력 등을 진행할 계획이다.

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질병관리청 감염병 실험실 운영 표준, 글로벌 확산 첫발 질병관리청(청장 지영미)은 「감염병 국가표준실험실 표준운영지침」(이하 「표준운영지침」) 및 「감염병 국가표준실험실 인정요건」(이하 「인정요건」) 국문판과 영문판을 질병관리청 누리집을 통해 공개한다. 이는 우리나라의 감염병 진단검사 실험실의 표준 운영체계를 널리 알려, 국제적 활용도를 높이기 위한 첫걸음이다. 질병관리청은 지난 2019년, ‘감염병 국가표준실험실 인정체계’를 도입하여 표준체계 운영 역량이 객관적으로 입증된 실험실을 ‘감염병 국가표준실험실’로 인정해왔다. 이러한 표준체계에 기반한 실험실 운영은 코로나19 팬데믹 기간 동안 신속한 표준검사법 확보 등 위기 대응의 근간이 되었다. 이번에 공개된 「표준운영지침」은 국제 표준을 기반으로 하면서, 검사 질 관리, 위기 대응 등 공공 실험실의 특성을 반영했다. 특히, 검사의뢰부터 결과 회신까지의 모든 검사 과정에 대한 절차와 기준을 정하고, 검사 결과에 영향을 미칠 수 있는 장비, 인력, 환경 등의 실험실 운영 전반에 대한 관리 기준과 절차도 체계화하는 내용을 담고 있다. 「인정요건」은 감염병 국가표준실험실 운영을 위한 필수 요건이며, 이는 질병관리청에서 표준실험실 인정을 위한 평가 기준으로 사용된다. 지침

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난치성 이상운동질환, 새 치료 길 열려..."뇌심부자극기 이식 환자, 고집적 초음파 수술 가능" 고려대학교 안암병원 신경외과 장진우 교수(사진) 연구팀이 세계 최초로 뇌심부자극기를 제거하지 않고 고집적 초음파 수술을 시행해 무도증 환자를 성공적으로 치료했다. 무도증은 얼굴, 팔, 다리 등 신체의 여러 부위에서 갑작스럽고 불규칙한 움직임이 발생하는 중증 이상운동질환이다. 유전성 신경질환이나 고혈당에 의한 당뇨병성 신경병증 등 다양한 원인으로 발생할 수 있다. 일반적으로 악물 치료로 해결이 되지 않는 경우 뇌심부자극기를 이식해 치료를 시도하지만 뇌심부자극수술에도 반응이 없는 난치성 무도증 환자의 경우 다른 치료의 대안이 없었다. 최근, 고집적 초음파 수술이 새로운 대안으로 주목받고 있지만, 아직까지 무도증 환자에서 수술 효과가 입증되지 않았고, 체내 이식된 뇌심부자극기의 금속 전극이 MRI 영상의 정확도를 떨어뜨리고 초음파 에너지 전달을 방해해 전극이 삽입된 상태에서 추가적 초음파 수술을 시도하는 것 자체가 금기시 여겨져 왔다. 장진우 교수팀은 2년 전 담창구(Globus Pallidus)에 미국 대학병원에서 뇌심부자극기를 이식했으나 치료 효과가 없었던 69세 무도증 남성 환자에게 뇌심부자극기의 제거 없이 이차 수술로 고집적 초음파 수술을 시행했다. 연구팀