엔지켐생명과학(대표이사 손기영, 183490)은 개발중인 경구용 구강점막염(CRIOM) 치료제 'EC-18'의 임상 2상 결과를 바탕으로 미국 FDA에 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation)을 신청했다고 10일 밝혔다.

엔지켐생명과학은 미국 21개 병원에서 항암화학방사선요법 치료를 받는 구강점막염 환자 105명을 대상으로 EC-18의 임상 2상을 진행하였으며, 지난 10월 19일 임상 결과를 공시하였다. 임상 2상에서 1차 평가지표인 중증 구강점막염 지속기간은 위약군 13.5일 대비 투약군 0일(중앙값)로 100% 감소하였으며, 2차 평가지표인 중증 구강점막염 발생률은 위약군 70% 대비 투약군 45.5%로 35%가 개선된 것으로 확인됐다. 임상 2상은 시스플라틴 화학방사선요법을 받은 편평 세포 두경부암 환자를 대상으로 EC-18을 평가했으며, 독립적 데이터 안전 모니터링위원회(Data Safety Monitoring Board)이 선정한 환자에게 최대 허용 용량(2000mg) 투약군과 위약군을 1:1로 무작위 배정했다.

FDA의 혁신신약지정은 허가된 치료제가 없는 질병에 대한 약물의 개발과 심사를 촉진하기 위해 기존 치료법보다 효과가 좋은 치료제와 부작용이 현격히 감소한 치료제를 대상으로 특별히 고안된 제도이다. 혁신신약지정은 생명을 위협하거나 심각한 중증 질환의 치료를 목적으로 초기 임상시험에서 기존 치료법과 대비하여 임상적 유효성이 현저하게 개선된 치료제를 대상으로 하는 제도로, 이 약물이 임상적으로 유의미한 평가변수가 기존 치료제보다 상당한 개선을 나타낼 수 있음을 입증했다.

혁신신약지정은 신속심사 프로그램(Fast Track Program) 기능과 효율적인 약물 개발을 위한 집중적인 FDA 가이드를 제공받을 수 있으며, 적합한 경우 우선 검토(priority review)를 받는 등 FDA로부터 허가 과정까지 지속적인 지원이 제공된다. 이에 앞서 엔지켐생명과학의 구강점막염 치료제는 2018년 미국 FDA로부터 신속심사 지정(Fast Track Designation)을 획득한 바 있다.