- Pharming Group N.V.("Pharming" 또는 "회사")(유로넥스트 암스테르담: PHARM / 나스닥: PHAR)의 발표에 따르면, 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 산하 약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)[https://www.ema.europa.eu/en/glossary/committee-medicinal-products-human-use ]의 신속심사에 따라 레니올리십(Leniolisib)의 판매승인신청(Marketing Authorisation Application, MAA)이 과학적 평가를 위한 검증을 받았다고 한다. 올 10월에 제출된 MAA는 시험용 신약 레니올리십을 대상으로 한 것이다.
레니올리십은 12세 이상 청소년 및 성인에서 발생하는 희귀 원발성 면역결핍증인 활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome, APDS)의 치료를 위해 개발된 경구용 선택적 PI3Kδ(phosphoinositide 3-kinase delta) 억제제다.
올 8월 Pharming은 EMA 산하 CHMP로부터 레니올리십 MAA의 신속심사 승인을 받았다고 발표했다. 신속심사 절차에 따라 검사에 소요되는 일정이 210일에서 150일로 단축됐다. 신청서를 접수한 EMA는 해당 제품이 공중 보건, 특히 치료 혁신 관점에서 주요 관심사로 판단될 경우 MAA의 신속심사를 승인한다. 유럽 경제 지역 내 레니올리십에 대한 판매승인은 2023년 전반기에 나올 전망이다.
이번 MAA는 올 2월 2일에 발표된 레니올리십 2상/3상 연구의 긍정적 데이터를 기반으로 한다. 이 연구는 APDS 환자에서 림프샘 크기 감소 및 순수 B세포 비율 증가라는 공동 일차 종점에 도달했다. 그뿐만 아니라, 연구에서 나온 안전성 데이터 결과, 환자군 내에서 레니올리십의 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 레니올리십으로 치료한 APDS 환자의 장기 개방 레이블 연장 임상시험 데이터도 MAA의 일환으로 제출됐다.
