한국노바티스주식회사의 골수섬유증 치료제 자카비(INC424, 룩소리티닙)가  21일 식품의약품안전청 승인을 받았다.

자카비는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로서 골수증식에 관여하는 JAK 신호 경로를 표적하여 작용한다. 국내에서는 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유화증; 일차성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자의 치료제로 승인 받았다. 치료 시작 전 환자의 혈소판수치에 따라 15mg 또는 20mg을 1일 2회로 초회 복용량을 조절한다.

골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 굳어지는(섬유화) 질환으로, 섬유화 된 골수(scar tissue)가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협한다. 예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 연구들에 의하면 골수섬유증 환자들의 예상 수명은 5.7년에 불과하다.

순천향대학교병원 원종호 교수(혈액종양내과)는 “골수섬유증은 혈액(혈구)생성을 담당하는 골수의 이상증식이 생겨 환자의 생명을 위협하는 희귀혈액암이다”며, “지금까지 골수섬유증 치료제가 없었는데, 이번JAK 표적치료제 자카비의 국내 승인이 골수섬유증 환자의 치료와 삶의 질 회복에 많은 도움을 줄 것으로 기대 한다”고 밝혔다.

자카비는 309명의 환자를 대상으로 24주간 실시한 COMFORT-Ⅰ 3상 임상연구 결과, 치료를 받은 환자의 41.9%에서 비장 크기가 임상시험 시작 시점에 비해 35% 이상 감소하였다. 또한, COMFORT-II의 2년간의 후속 연구결과 자카비 치료 환자의48.3%에서 비장 크기가 35% 이상이 감소하였음은 물론, ITT(Intend-to-treat)분석에서는 현존하는 최적의 치료를 받은 환자군에 비해 자카비 치료 환자군의 생존기간을 연장시키는 것으로 나타났다.