사노피 그룹의 계열사인 젠자임과 아이시스 제약(Isis Pharmaceuticals)은 미포멀슨나트륨 주사제가 미국 FDA의 허가를 받았다고 발표했다. 주 1회 200 mg을 피하주사로 투여하는 미포멀슨나트륨은 지질 강하 약제 투여 및 식이요법 치료를 받고 있는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, HoFH) 환자들을 대상으로 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C), 아포지단백 B(Apo B), 총 콜레스테롤(TC)과 비 고밀도 지질단백질 콜레스테롤(non HDL-C)을 감소시키기 위한 병용요법으로서 적응증을 승인 받았다.

동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 종종 ‘나쁜 콜레스테롤’이라고 불리는 LDL 콜레스테롤을 혈액으로부터 제거하지 못하여 혈중 LDL 콜레스테롤 농도가 비정상적으로 높아지는 희귀한 유전질환이다. 희귀 적응증인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국에서 대략 100만 명 중 한 명 꼴로 발생한다. 이들 환자들에게는 종종 30세 이전에 심장마비와 사망이 발생한다.

가족성 고콜레스테롤혈증 재단의 창립자인 캐서린 와일몬은 “동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 겉보기에 환자처럼 보이지 않을 수 있지만, 이 희귀 질환으로 매일 고통 받으며 살고 있다. 미포멀슨나트륨의 허가는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 사회에 효율적인 질환 관리에 대한 희망을 주었다”고 말했다. “

FDA 승인으로 아이시스는 젠자임으로부터 2천 5백만 달러의 목표 달성 기술료를 지급 받게 되었다.