일라이 릴리가 초기 증상이 있는 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 도나네맙의 TRAILBLAZER-ALZ 2 임상시험에서 얻은 데이터는 알츠하이머 연구 및 치료 분야에서 중요한 진전을 보여줬다고 지난 18일 발표했다.
3상 데이터 전체는 네덜란드 암스테르담에서 열린 알츠하이머 협회 국제 컨퍼런스® (AAIC®) 2023에서 온라인을 통해 발표되었다. 이 데이터는 미국의학협회 저널에 동시에 게재되었다.
그 결과 도나네맙이 초기 증상이 있는 알츠하이머병(경도인지장애 또는 경증 치매) 환자의 인지 및 기능 저하를 유의하게 늦추는 것으로 나타났으며, 이는 회사가 2023년 5월에 발표한 탑라인 데이터에서 확인되었다. AAIC에서 알게된 사실은 다음과 같다.
임상시험이 진행되는 동안 위약 대비 유익한 치료 효과는 계속 증가했으며, 18개월에 위약 대비 가장 큰 차이를 보였다.
질병의 초기 단계에 있는 연구 참가자는 위약에 비해 60%의 감소 속도가 느려져 더 큰 효과를 보았다. 더 진행된 환자에서도 상당한 효과가 나타났다.
질병 초기 단계에서 도나네맙을 투여받은 연구 참여자의 거의 절반(47%)이 1년 후에도 임상적 진행이 없었다.
알츠하이머 협회 최고 과학 책임자인 마리아 C. 카릴로 박사는 "이번 연구로 뇌에서 베타 아밀로이드를 완전히 제거하는 것이 초기 알츠하이머 환자의 질병 진행을 크게 늦추는 것과 관련이 있다는 설득력 있는 과학적 증거가 추가로 확보되었습니다."라고 말했다.
또한 카릴로는 "이 결과는 가능한 한 빨리 치료를 시작하면 더 큰 유익한 효과를 얻을 수 있을 뿐만 아니라 질병 진행 후반에 치료를 시작하더라도 질병 진행을 늦출 수 있는 가능성이 있음을 보여줍니다. 이러한 혜택은 실질적이고 의미 있는 것으로, 사람들이 일상 생활에 참여하고 독립성을 유지하며 미래의 건강 관리 결정을 내리는 데 더 많은 시간을 할애할 수 있게 해줍니다."라고 덧붙였다.
TRAILBLAZER-ALZ 2의 참가자들은 인지 및 기능을 측정하는 척도를 사용하여 18개월에 걸쳐 평가를 받았다. 임상 단계에 따라 타우 수치가 낮은 중등도 환자에 대한 사전 지정 분석 결과, 질병 초기 단계에 있는 환자에게서 도나네맙의 효과가 더 큰 것으로 나타났다.
다른 항 아밀로이드 치료와 마찬가지로 이 치료법에도 부작용이 있다. 회사 측에 따르면, 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA라고도 함)의 수준과 심각성은 TRAILBLAZER-ALZ 2상 연구와 일관되게 나타났다고 합니다. ARIA는 보통 증상이 없지만 심각할 수 있다. 이러한 위험은 주의 깊은 관찰과 모니터링을 통해 관리할 수 있으며, 필요한 경우 치료에서 제외할 수 있다. 치료는 종종 다시 시작될 수 있다.
치명적인 질병을 앓고 있는 환자와 그 가족은 항상 의사와 상의하여 승인된 치료법의 이점과 위험성을 비교하는 등 자신에게 적합한 치료 계획을 수립해야 한다.
이 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 기존 승인을 위한 서류 제출을 완료했으며, 연말까지 규제 조치가 있을 것으로 예상되며 다른 글로벌 규제 기관에도 제출이 진행 중이라고 공개적으로 밝혔다. 긍정적인 임상시험 결과를 바탕으로 알츠하이머 협회는 기존의 FDA 승인을 강력히 지지하며, 승인 후에는 CMS 및 기타 민간 보험이 혜택을 받을 수 있는 사람들을 위해 이 치료법을 전적으로 즉시 보장할 것으로 기대한다.
알츠하이머 협회는 이번 임상시험을 포함하여 알츠하이머 임상시험에서 영향을 받는 모든 커뮤니티의 대표성을 개선하는 데 있어 진전이 거의 이루어지지 않고 있다는 점에 실망하고 있다. 예를 들어, 치매는 흑인과 히스패닉계 미국인에게 불균형적으로 영향을 미치지만 치료 연구에서 심각하게 과소 대표되는 경우가 너무 많다. 임상시험은 대상 인구를 정확하게 반영하는 것이 중요하다. 우리는 소외된 커뮤니티에 도달하기 위해 최선을 다해야 하며, 이를 통해 얻은 발견이 모두에게 도움이 될 수 있도록 해야 한다.
도나네맙 임상시험 시험은 연구 참여자가 뇌에서 미리 정해진 수준의 아밀로이드 제거에 도달하면 치료를 중단한다는 점에서 FDA 승인을 받은 두 가지 알츠하이머 항아밀로이드 치료제에 대해 수행된 시험과 다르다. 특정 임계치 이하로 떨어지면 환자는 치료에서 제외되고 위약 그룹에 추가되었다. 약물을 투여받은 연구 참여자의 절반(52%)이 12개월 이내에 치료 과정을 마쳤으며, 72%는 18개월 이내에 치료를 완료했다. 이는 환자가 평생 동안 이 치료를 지속적으로 받을 필요가 없을 수도 있기 때문에 환자, 가족, 처방자 및 지불자에게 중요하다.
오늘 발표된 긍정적인 결과의 중요성을 되새기면서 알츠하이머 협회는 모든 잠재적 치료 방법을 발전시키고 다양한 접근법을 병용 요법에 결합하는 방법을 모색하기 위해 최선을 다하고 있다. 모든 사람이 승인된 모든 치료법을 이용할 수 있어야 하며, 양질의 치료와 지원을 받을 수 있어야 한다.
