베링거인겔하임은 집중 치료 요법이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukaemia, AML) 환자에서 선택적이고 강력한 Plk억제제(polo-like kinase) 인 볼라설팁(volasertib)을 항암화학요법과 병용 투여하는 3상 임상인 POLO-AML-2 연구를 시작한다고 밝혔다.

급성 백혈병은 희귀 질환으로 분류되며, 그 가운데에도 급성 골수성 백혈병(AML)은 성인 환자에 있어 가장 치명적이라고 알려져 있다. 유럽에서 희귀질환은 인구 10,000명 가운데 5명 미만에서 발병하는 질병으로 생명을 위협하거나 만성적으로 악화되는 질병으로 정의된다. 
 
베링거인겔하임 의학부 수석 부사장인 클라우스 두기(Klaus Dugi) 교수는 "희귀질환은 정확한 진단이 어려우며, 비록 정확하게 원인을 찾더라도 적절한 치료 옵션이 부족한 경우가 많아 치료에 상당한 어려움이 따른다”며, “베링거인겔하임의 항암제 파이프라인인 볼라설팁(volasertib*)은 집중 치료 요법이 부적합하여 치료 옵션이 상당히 제한적인 급성 골수성 백혈병(AML)환자를 대상으로 임상 연구를 진행하게 되어 의학적 의미가 더욱 크다”고 말했다. 

급성 골수성 백혈병(AML)은 골수에 축적되는 비정상적 혈액 전구세포의 급속한 증식으로 인해 정상 혈구가 생성되는 것을 방해하는 것을 특징으로 한다. 베링거인겔하임의 POLO-AML-2임상의 일차 종료점은 항암화학요법의 단독 투여 대비 볼라설팁(volasertib)과 항암화학요법의 병용치료에 있어 객관적 반응(objective response)이고, 주된 2차 종료점은 전체 생존율이다.

이번 3상 임상은 항암화학요법 단독으로 치료한 환자군에 비해 볼라설팁(volasertib)을 항암화학요법과 병용하여 투여한 환자군에서 더욱 높은 객관적 반응율(objective response)을 보이고, 무병 생존율 역시 개선되었던 2상 임상 연구의 긍정적 임상 결과를 토대로 이루어졌다.

베링거인겔하임 의학부 수석 부사장 클라우스 두기(Klaus Dugi)교수는 "베링거인겔하임은 환자의 삶을 개선시키는 혁신 의약품 개발에 헌신하고 있으며, 치료 사각지대에 높여 있는 희귀질환 환자들을 위한 치료제의 연구와 개발에도 많은 노력을 기울이고 있다."고 강조했다.

베링거인겔하임은 급성 골수성 백혈병(AML)과 함께, 특발성 폐섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)을 포함한 다른 희귀질환을 위한 치료제 연구 개발에도 힘쓰고 있다.

특발성 폐섬유증(IPF)은 치명적인 호흡기 질환으로 폐기능이 심각하게 악화되어 점진적으로 그 기능이 소실되며, 환자의 절반이 진단 후 2~3년 안에 사망에 이르게 하는 치명적인 희귀 질환이다. 베링거인겔하임은 소분자 티로신 키나제 억제제(tyrosine kinase inhibitor, TKI)로 폐섬유증의 병리기전에 관여할 수 있는 성장인자 수용체를 표적으로 하는 닌테다닙(nintedanib)에 대한 임상을 활발히 진행하고 있다.

특발성 폐섬유증(IPF) 환자를 대상으로 닌테다닙(nintedanib)의 유효성을 연구하는 핵심 3상 임상인 INPULSISTM-1과 INPULSISTM-2은 환자 모집을 완료하고, 참여한 각 나라의 임상연구 센터에서 환자들의 임상적 예후를 평가하고 있다.

3상 INPULSIS 임상시험은 nintedanib 150 mg 을 1일 2회 투여받은 특발성 폐섬유증 환자에서 위약 대비 폐기능 저하 감소에 긍정적 효과를 입증된 2상 임상인 TOMORROW 연구 결과를 기반으로 하고 있다. 현재 닌테다닙(nintedanib)은 2011년 6월 미국 식품의약품안전청으로부터, 그리고 2011년 9월에는 일본의 후생노동성으로부터 희귀의약품으로 분류되어 임상이 진행되고 있다.