브릿지바이오테라퓨틱스(KOSDAQ 288330)는 궤양성 대장염 치료제 후보물질 ‘BBT-401’의 성인 피험자 대상 중국 임상 1상 투약을 현지시각 19일 개시했다고 밝혔다. 중국을 비롯한 아시아 국가에서는 브릿지바이오테라퓨틱스와 대웅제약이 공동개발 파트너십을 체결한 바 있다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 지난 2019년 12월, 중국 국가약품감독관리국(National Medical Products Administration, NMPA)의 약품심사평가센터(Center for Drug Evaluation, CDE)로부터 BBT-401의 임상 1상 시험에 대한 계획(Investigational New Drug, IND)을 승인을 받은 이후, 제형 개선 과정에 따른 일부 개정 절차를 거쳐 현지 임상에 본격 착수했다. 중국 현지에서 진행되는 이번 임상 1상 시험은 건강에 특이 소견이 없는 성인 자원자 30인을 대상으로 단일 및 반복 용량 상승 시험을 실시하여 약물의 안전성, 내약성 및 약동학적 데이터를 평가하게 된다. 임상은 청두시 제5인민병원에서 진행된다. 펠리노-1 저해제 계열 내 최초 후보물질로서 궤양성 대장염 치료제로 개발되고 있는 BBT-401은 다양한 염증
사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은, 이하 사노피)는 지난 29일부터 2일까지 개최된 2021 제30회 유럽피부과학회(EADV, European Academy of Dermatology and Venereology)에서 듀피젠트® 프리필드주(Dupixent®, 성분명: 두필루맙, 유전자재조합)의 성인 중등도-중증 아토피피부염 환자 대상 공개연장연구 데이터(Open-label extension) 2건이 최초로 발표됐다고 밝혔다. 해당 임상은 이전에 SOLO-CONTINUE 연구에 참여했던 성인 중등도-중증 아토피피부염 환자들에 대한 128주 데이터와 , 기존의 여러 듀피젠트® 임상연구에 참여했던 성인 중등도-중증 아토피피부염 환자에 대한 장기 3상 임상 172주 데이터이다.1, 이로써 듀피젠트®는 기존에 발표되었던 3년보다 긴 172주 장기 데이터를 보유하게 되었으며, 아토피피부염 전신치료 요법 중 최장 기간동안 지속적인 증상 조절 효과와 일관된 안전성 프로파일을 확인했다. SOLO-CONTINUE 연구 결과 듀피젠트®는 최대 128주 간 장기 투여에도 안정적인 증상 조절 효과를 확인했다. 특히 이전 연구에서 위약을 투여했다가 듀피젠트®로 치료 전환한 환자들은
GSK의 HIV 전문기업 비브 헬스케어는 9월 29일부터 10월 3일까지 온라인으로 개최된 ID Week 2021에서 HIV 2제요법 단일정 도바토의 TANGO 3상 임상의 3년차 연구결과를 발표했다고 밝혔다. 해당 연구 결과 도바토는 테노포비르알라페나미드푸마르산염(TAF)을 기반으로 한 3제 이상의 HIV 감염 치료에서 도바토로 치료제 전환 시 장기적으로 비열등한 효과와 높은 내성장벽을 보였다. TANGO 임상연구는 무작위, 오픈라벨, 활성대조, 평행그룹 3상 임상연구다.1 기존에 TAF를 포함한 최소 3제 이상의 요법으로 바이러스학적 실패 경험이 없는 성인 HIV-1 감염인 743명을 대상으로 2제요법인 도바토로 치료 전환 시 바이러스 억제 효과와 안전성 및 내약성을 평가했다. TANGO 144주 연구 결과, TAF를 포함한 3제 이상 요법에서 2제요법인 도바토로 치료를 전환했을 때도 바이러스 억제 효과가 유지됐다.1 연구 144주차에 50c/mL 미만의 혈장 HIV-1 RNA 수치를 나타낸 환자의 비율이 도바토 교체 치료군에서 85.9%로 대조군 81.7% 대비 비열등한 것으로 나타났다.1 또한 대조군에서 바이러스학적 실패(CVW, Confirmed V
미국 FDA의 독립적 데이터 모니터링 위원회(independent Data Monitoring Committee, 이하 iDMC)가 한미약품의 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약 개발을 계획 변경없이 계속 진행하라고 만장일치로 권고했다. 한미약품(대표이사 권세창·우종수)은 최근 iDMC로부터 LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트)의 글로벌 임상 2상을 계획 변경 없이 계속 진행(continue without modification)하라는 권고를 받았다고 14일 밝혔다. 한미는 iDMC의 이 같은 긍정적 피드백에 따라 상용화를 위한 개발에 더욱 박차를 가한다는 계획이다. iDMC는 진행 단계 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링 하는 전문가 그룹을 말한다. 무작위, 이중맹검(double-blind) 등으로 진행되는 임상에서 안전성 및 과학적 타당성을 확보하기 위한 목적으로 운영되며, 객관성을 가진 독립위원회로서 임상 지속, 환자모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 중 하나를 결정해 임상 주체에 권고한다. LAPSTriple Agonist는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤, 인슐린 분비 및 식욕 억제를
한국노바티스㈜(대표 유병재)는 자사의 이식면역억제제인 ‘써티칸® (CERTICAN®, 성분명 에베로리무스)’ 이 TRANSFORM 연구의 하위분석을 통해 아시아 신장 이식 환자에서도 면역억제 효능과 함께 신장 기능 보존 및 바이러스 감염 감소 등을 확인했다고 14일 밝혔다. 이번 하위분석 결과는 지난 9월 23일 자로 영국의 이식 관련 의학 저널인 ‘Clinical Transplantation: The Journal of Clinical and Translational Research’에 게재되었다. 이번에 발표된 TRANSFORM 연구의 아시아 지역 24개월간 하위 분석 결과에 따르면, 써티칸 기반 요법은 전체 신장 이식 환자에 비해 한국을 포함한 아시아 신장 이식 환자에서 유사한 면역억제 효과, 더 나은 신장 기능 유지 및 바이러스 감염률 감소(NCT01950819) 효과를 확인했다. 24개월에 써티칸 치료군(EVR+rCNI 병용군)의 이식 급성 거부반응(tBPAR: treated biopsy-proven acute rejection) 또는 사구체여과율(eGFR) 수치가 50ml/min/1.73m2 미만인 환자 비율은 27%로 대조군인 MPA 치료군(MP
머크(Merck)는 제37차 유럽 다발성 경화증 학회(ECTRIMS) 학술대회에서 재발성 다발성 경화증(relapsing multiple sclerosis, RMS) 환자 대상 마벤클라드®정 (성분명: 클라드리빈) 1회차 치료 1년 차에 유의미한 삶의 질 개선을 입증한 실제임상자료(Real World Data, RWD)가 발표됐다고 밝혔다. 장기간 활동성 및 신체적 장애 정도를 평가한 이번 데이터를 통해 마벤클라드®정 치료군에서는 치료 완료 후에도 치료 효과가 지속됨을 확인했으며, 휠체어나 보행기의 필요성을 감소시켰다. 오픈라벨 제4상의 CLARIFY-MS 연구는 재발성 다발성 경화증(RMS) 환자 426명를 대상으로 진행됐으며, 연구 결과 치료 과정 초기인 1년 차에 삶의 질(Quality of Life, QoL) 평가 점수가 개선된 것으로 나타났다. 또한, 2년 간의 마벤클라드®정 치료 기간 중 권장 누적 투여 용량의 절반을 완료한 시점의 환자를 대상으로 진행한 삶의 질 설문 조사(Quality of Life-54)를 실시한 결과 신체 및 정신 건강 종합 점수가 기준 대비 개선된 것으로 관찰됐다(p<0.0001). 안전성 데이터는 마벤클라드®정 임상
유한양행은 기술수출 파트너사인 미국 프로세사 파마슈티컬즈(Processa Pharmaceutials)에서 지난 9월 제출했던 기능성 위장관질환(GI) 치료제 후보물질인 PCS12852의 미국 내 임상 2a상 임상시험계획(IND)이 승인되었다고 13일 밝혔다. PCS12852는 2020년 8월 유한양행이 프로세사에 기술 이전한 기능성 위장관질환(GI) 치료제 후보물질로 유한양행이 자체 개발한 합성신약이다. 5-hydroxytryptamine 4 (5-HT4) 수용체에 우수한 선택성을 보이는 작용제(agonist)로, 국내에서 전임상 독성, 임상 1상 시험을 마치고 프로세사에 기술이전 되었다. 프로세사의 이번 임상2a상은 중등도(moderate) 에서 중증(severe)단계의 위무력증(gastroparesis) 환자 24명을 대상으로 PCS12852의 안전성, 내약성, 및 용량에 따른 약동학적 특성 평가 등을 목적으로 다기관, 무작위배정, 이중눈가림 조건으로 진행한다. 위무력증은 위 배출지연(delayed gastric emptying)을 특징으로 갖는 질환으로 의학적으로 약한 근육수축으로 인해 음식물이 오랜 기간 위에 정체하게 되면서 십이지장쪽으로 넘어가는 증
지놈앤컴퍼니(314130, 대표: 배지수∙박한수)가 지난 8일 식약처(MFDS)의 승인을 시작으로 면역항암 마이크로바이옴 치료제 임상 2상에 본격적으로 돌입한다. 이번 임상시험(Study 201)은 면역항암치료를 받은 경험이 없는 PD-(L)1 양성 진행성 위암 또는 위식도 접합부 선종암 환자에 대해, 바벤시오®(성분명: 아벨루맙(Avelumab), 이하 바벤시오)와 ‘GEN-001’의 병용요법에 의한 안전성과 유효성을 확인하는 시험이다. 기존 진행해왔던 임상 1/1b상(NCT04601402, Study 101)에서 확정될 ‘GEN-001’ 투약 용량(권장 임상2상 용량(RP2D))을 바탕으로 진행된다. 이처럼 빠르게 임상이 진행될 수 있던 원동력에는 지놈앤컴퍼니의 자체 ‘신약 개발허가 로드맵’ 구축을 꼽을 수 있다. 이번 임상은 국내 유수 연구 협업 병원 4 곳 이상에서 진행되고, Study 101과 Study 201이 동시에 진행되어 임상과정의 효율을 극대화하며, 불필요한 공백을 최소화했다. 또한 올해 3월 독일머크∙화이자(Merck KGaA, Darmstadt, Germany and Pfizer)와 두 번째 공동개발계약(CTCSA)를 체결하며, 자사와의
바이오젠 코리아(대표 황세은)는 기존에 리스디플람 치료를 받은 소아, 청소년 및 성인 후기 발현형 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자를 대상으로 고용량 뉴시너센(Nusinersen)을 투여하는 ASCEND 글로벌 임상 연구가 시작될 예정이라고 밝혔다. ASCEND 3b상 연구는 만5-39세 최대 135명의 후기 발현형 SMA 환자를 대상으로 약 2.5년 동안 진행될 예정이다. 모든 연구 참가자는 이전에 최대 권장 용량 5mg 리스디플람 치료를 받았으며 고용량 뉴시너센 치료법으로 전환할 의향이 있고 전환이 가능해야 한다. 바이오젠은 ASCEND 임상시험 계획서를 미국 식품의약국(FDA, Food and Drug Administration)에 제출했으며 올해까지 1차 환자 등록을 마치는 것이 목표라고 밝혔다. 연구 참가자는 2주 간격으로 뉴시너센 50mg 도입 용량을 2회 투여 받고, 이후 4개월마다 28mg 유지 용량을 투여 받게 된다. 상지기능검사(RULM, Revised Upper Limb Module)를 통해 임상 유효성과 안전성을 평가하고 해머스미스 운동 기능 척도 확장판(HFMSE, Hammersmith Func
㈜헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 대상 환자의 50%가 총 세번의 치료 사이클 중 첫번째 사이클을 완료하며 순항 중이다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 현재 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 하며, 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 진행 중이다. ALS 임상 2a상에서는 엔젠시스(VM202)의 안전성 및 유효성을 조사하며, 180일 간 총 3번의 치료 사이클로 진행된다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 (1) ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, (2) 근육 기능 및 강도의 변화, (3) 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, (4) 변화에 대한 환자의 전반적인 인상, (5) 변화에 대한 전반적인 변화 인상 (6) 호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, (7) 근육위축 생체표지자의 변화량 등이다. 헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수