한미약품의 장기지속형 바이오신약 ‘에페글레나타이드’가 4000명 이상 환자를 대상으로 진행한 글로벌 대규모 임상에서 주요 심혈관계 질환(MACE) 발생율 및 신장질환 발생율을 유의미하게 줄인 연구결과가 발표됐다. 한미약품에 따르면, 사노피는 29일 미국당뇨병학회(ADA, American Diabetes Association)에서 연 ‘에페글레나타이드를 위한 독립세션’에서 글로벌 대규모 심혈관 임상 3상(AMPLITUDE-O) 결과를 Hertzel Gerstein 박사 등 8명의 연구자를 통해 8개의 주제로 나눠 2시간 동안 발표했다. AMPLITUDE-O 임상 3상은 28개국 344개 지역에서 제2형 당뇨환자 혹은 심혈관 질환 환자 4076명을 대상으로 진행됐으며, 매주 에페글레나타이드 4mg 혹은 6mg 또는 위약이 투여됐다.발표에 따르면, 제2형 당뇨환자에서 4mg과 6mg 두 용량 단독 투여 시 심혈관 및 신장질환 발생 위험도가 유의미하게 감소했다. 위약 투여군 대비 에페글레나타이드 투여군에서 주요 심혈관계 질환 발생율은 27%[위험비(HR:Hazard Ratio 0.73) 95% 신뢰구간(CI:confidence interval 0.58 – 0.92)
한미약품이 고혈압·이상지질혈증 4제 복합신약 ‘아모잘탄엑스큐’의 우수한 혈압 강하효과와 저밀도지질단백질-콜레스테롤(이하 LDL-C) 감소 효과를 입증한 임상 3상 연구를 발표했다. 한미약품(대표이사 우종수·권세창)은 지난 21일 종합병원 전문의 300여명이 참석한 가운데 세계 최초 고혈압·이상지질혈증 4제 복합 치료제 아모잘탄엑스큐 온라인 심포지엄을 개최했다고 28일 밝혔다. 심포지엄 좌장은 아모잘탄엑스큐 3상 책임 연구자인 김효수 교수(서울대학교병원 순환기내과)가 맡았으며, 임상 참여자 홍순준 교수(고려대학교 안암병원 순환기내과)가 연자로 나섰다. 홍순준 교수는 “동맥경화성 심장혈관질환 위험인자인 고혈압과 이상지질혈증의 관리를 위해 초기부터 혈압과 LDL-C를 조절하는 것이 매우 중요하다”며 “특히 두 질환은 동시에 나타나는 경우가 50% 이상인 만큼 면밀히 관리해야 한다”고 강조했다. 이어 “이때 복합제를 복용해 복약순응도를 높이면 높은 치료 효과를 기대할 수 있다”고 말했다. 홍 교수는 또 “국내 환자를 대상으로 진행된 아모잘탄엑스큐 3상에서는 우수한 혈압 강하 효과와 함께 기저치 대비 약 59% 수준의 LDL-C 감소 효과를 입증했다”며 “심장혈관질환
㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 모든 환자의 6개월째 치료 및 관찰을 완료했다고 28일 밝혔다. 이를 바탕으로 오는 4분기 탑라인 결과 발표를 통해 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개한다는 계획이다. CMT 1/2a상 임상시험은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 임상 참가자들은 3개월까지 엔젠시스를 총 4회 투약받고, 6개월째 1차 추적 관찰 방문을, 9개월째 2차 추적 관찰 방문을 진행한다. 헬릭스미스는 지난해 9월 첫 환자 투약을, 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했고, 최근 전체 임상 참가자의 6개월째 추적 관찰 방문을 모두 완료했다. 이번 CMT 임상 1/2a상은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡고 있다. 국내에서 진행되는 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다. CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT에는 여러가지 유형이 있는데, 이 중 가장 흔한 것은 이번 임상시험의 대상
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 난치성 혈액암 타깃의 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’의 국내 IND(임상시험계획)를 신청했다고 24일 공시를 통해 밝혔다. ‘AT101’은 질환단백질 CD19을 표적하는 혈액암 CAR-T 세포치료제이다. CAR-T 세포치료제는 놀라운 치료 효능을 보인 킴리아(Kymriah), 예스카타(Yescarta) 등에 의해 기적의 항암제로 알려져 있다. 앱클론은 자체 플랫폼을 통해 최적화된 항체를 개발함으로써 약효를 더욱 높였으며, 특히 암세포를 공격하는 결합부위가 기존 치료제들과 달라 기존 CD19 CAR-T 세포치료제 불응 환자군이나 재발 환자군에도 함암효과가 있을 것으로 기대하고 있다. CAR-T 세포치료제의 세계적 선두그룹인 유펜 의과대학 및 서울대 의대 공동연구팀과도 AT101의 이러한 항암적 차별성과 우수성을 입증해 2021 AACR(미국암학회)을 통해 관련 연구 성과를 발표한 바 있다. 회사는 이번 IND가 승인되면 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종을 적응증으로 AT101의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위해 제1/2상 임상시험을 진행할 계획이다. 계획서에는 다기관, 공개라벨, 단일군 등의 내용이
㈜헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용하여 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다. 이는 미국에서 이미 진행 중인 임상 2a상과 동일한 임상으로서 한국의 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 이에 따라 ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다. 지난 3월, 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이루어졌는데, 4개의 임상시험센터에서 진행 중이다. 국내에서는 한양대학교병원에서 진행된다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 ⅓~½이 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다. 헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다. 엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 이번 임상의 가장 큰 특징은 엔젠시스를 환자에게 2개월 간격으로 3번 트리트먼트하는 것이다. 한 번 트리
브릿지바이오테라퓨틱스(KOSDAQ 288330)는 궤양성 대장염 치료제 후보물질 BBT-401 다국가 임상 2상 중·고용량군 시험의 첫 환자 투약을 미국에서 현지시각 11일에 개시했다고 밝혔다. 지난 해 완료된 임상 2상 저용량군 시험 이후 약 10개월 만에 본격적인 투약이 개시된 이번 중·고용량군 시험에서는 총 36명의 중등증 및 중증 궤양성 대장염 환자를 대상으로 BBT-401의 안전성 및 유효성 등을 평가하게 된다. 임상의 1차 지표는 투약 8주차의 임상적 반응률(Clinical Response Rate)이며, 평가는 전체 메이요 점수(Total Mayo Score)에 기반해 진행된다. 2차 지표로는 투약 8주차의 임상적 관해율(Clinical Remission Rate) 및 내시경적 관해율(Endoscopic Remission Rate)이 함께 평가된다. 이번 연구는 뉴질랜드, 미국, 폴란드, 한국, 우크라이나 등 총 5개국에 소재한 약 36개 임상 기관에서 다국가 임상으로 동시에 전개 돼, 환자 투약 개시를 계기로 향후 임상 진행 속도가 더욱 가속화 될 것으로 기대된다. 이에 따라 BBT-401 다국가 임상 2상 중·고용량군 시험에 대한 중간 데이터
헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’가 국제 학술지 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)’에서 선정한 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과(Notable Clinical Trial Results 1Q21)’에 이름을 올렸다. 이번 선정에는 총 열 편의 논문이 뽑혔는데, 상당수 성과들은 세계적인 의학 저널 ‘뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨지(New England Journal of Medicine)’, ‘란셋(The Lancet)’ 등에 실린 것들이다. 여기에 헬릭스미스가 지난 1월 국제 의학 저널 ‘클리니컬 앤드 트랜스레이셔널 사이언스(Clinical and Translational Science)’에 발표한 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 첫 번째 미국 임상 3상(3-1상, 3-1b상) 연구 결과가 선정된 것이다. 이는 세계에서 처음으로 실시한 통증 유전자치료 임상 3상이다.
한국아스트라제네카(대표이사 김상표)는 ‘올라파립’이 생식세포 BRCA 변이(gBRCAm) HER2 음성 고위험 조기 유방암 환자의 보조요법으로서 위약 대비 통계적으로 유의미한 침습적 무질병 생존율(iDFS, invasive Disease-Free Survival) 개선을 확인했다고 밝혔다. 이 같은 결과는 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재되었으며, 현지시간 6일 열린 2021 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회 본회의에서 발표되었다. 2020년 전 세계에서 유방암 진단을 받은 사람은 230만명으로 추정되고 있으며, 유방암 환자의 약 5%에서 BRCA 변이가 발견된다고 알려져 있다. 환자단체 악성암대응기구(FORCE, Facing Our Risk of Cancer Empowered) 대표이자 OlympiA 임상운영위원회 회원인 수 프리드먼(Sue Friedman)은 “유방암 조기 치료는 그 동안 큰 진전이 있었지만 환자들은 여전히 재발의 두려움을 갖고 있다. 암에 대한 두려움을 막을 수 있는 보조요법에 새로운 표적치료제가 필요한 상황이다” 라고 말했다. OlympiA 임상운영위원회를 이끌고 있는 영국 암연구소 및 런던 킹스칼리지의 앤드류 터트(And
대웅제약(대표 전승호)은 경구용 코로나19 치료제로 개발 중인 ‘코비블록’(COVIBLOCK, 성분: 카모스타트 메실레이트, 기존명 ‘호이스타’)의 임상 2b상 투약을 지난 4일 완료했다고 밝혔다. 대웅제약은 300여명 규모의 코로나19 경증 환자를 모집해 투약을 완료했고, 앞으로 일정 기간 환자의 상태를 관찰한 후 임상시험 자료 분석에 돌입할 예정이다. 임상 자료를 분석해 긍정적인 결과가 확보되면 3분기 내에 조건부 허가 신청을 목표로 하고 있으며, 동시에 임상 3상도 순차적으로 진행할 계획이다. 앞서 대웅제약은 81명을 대상으로 임상 2a상을 진행한 결과 코로나19 치료제로서의 가능성을 확인했다. 60세 이상 또는 기저질환이 있는 대상자의 경우 코비블록군에서 바이러스가 더 빠르게 제거되는 경향을 보였고, 증상 척도인 *조기 경고 점수(NEWS, National Early Warning Score)도 개선되는 경향을 확인됐다. 이번 임상 2b상도 2a상과 동일하게 위약 대비 코비블록의 효과와 안전성을 확인하는 것이며, 2a상보다 많은 300여 명을 대상으로 시험 결과를 확보한다. 분석과정에서 환자 모집 시 사전에 파악한 연령과 기저질환 정보 등을 기반으로
혁신신약 연구개발 기업 브릿지바이오테라퓨틱스(KOSDAQ 288330)는 궤양성 대장염 치료제 후보물질 BBT-401의 투약 방식을 새롭게 한 신규 약물 작용기전 확인 임상시험의 투약을 뉴질랜드에서 1일 개시했다고 전했다. BBT-401 임상 2상에 대하여 보완적 성격을 갖는 이번 연구는 기존의 경구 투여 방식이 아닌 궤양성 대장염의 주요 환부와 가까운 직장으로 약물을 주입하여 그 효능 및 안전성을 살피는 오픈라벨 형태의 약물 작용기전 확인 임상시험이다. 이번 임상은 환자를 대상으로 약효와 안전성 등을 살피는 중·고용량 경구 투여 임상시험과 더불어, 약물의 직장 투여 방식에 대한 유효성 및 안전성을 평가하는 보조 시험 형태로 향후 상용화를 고려한 제형 개발에 도움을 줄 것으로 기대된다. 뉴질랜드 내 2개 사이트에서 진행되는 이번 임상시험에는 총 6명의 활동성 궤양성 대장염 환자가 참여하며, 총 8주간 1일 1회 직장 내 약물 투약 방식에 대한 효능 및 안전성 등을 살피게 된다. 임상의 1차 지표는 메이요 내시경 점수 기준 내시경적 관해율 평가이며, 2차 지표는 내시경적 반응율로 평가된다. 기타 지표로는 임상적 관해율, 임상적 반응율 및 염증성 장질환 관련 문