엑소좀산업협의회(EVIA, 회장 최철희)의 회원사인 엑솔런스(Exollence)가 저명한 학술지 Journal of Extracellular Vesicles에 세포외소포(Extracellular Vesicles, EV)를 활용한 유전자 치료제 전달 플랫폼 기술을 2024년 9월 26일 발표하며, 유전자 치료제 상용화의 새로운 가능성을 제시했다.
이번 연구는 치료가 어려웠던 KRAS G12C 변이 암 유전자를 타깃으로 하는 siRNA를 EV에 효율적으로 탑재해 비소세포 폐암 모델에서 기존 블록버스터 약물인 루마크라스(Lumakras, 소토라십)와 동등한 치료 효과를 입증했다.
이번 연구에서는 우유 유래 세포외소포(sBMEV)를 사용해 siRNA를 고효율로 탑재하는 데 성공했다. 이를 통해 변이된 KRAS 유전자만을 선택적으로 억제해 암세포의 성장을 효과적으로 저해했다. SWEET™ 플랫폼은 EV의 대량 생산을 저비용으로 가능하게 해 유전자 치료제의 생산성과 접근성을 획기적으로 개선했다.
siRNA와 같은 RNA 치료제를 활용하면 다양한 변이 유전자를 표적으로 하는 치료제 개발이 가능하다. 그러나 효과적인 전달체의 부재로 한계가 있었고, 엑솔런스의 SWEET™ 플랫폼은 EV를 이용해 정맥 투여로도 특정 변이 암 유전자를 효과적으로 억제할 수 있음을 입증해, 향후 다양한 암 종에 대한 범용성 항암 유전자 치료제 개발의 가능성을 열었다. 더불어 엑솔런스는 글로벌 제약사에서 바이오 치료제 생산에 널리 사용되고 있는 인간 세포 주를 EV 생산에 활용해 배양 공정 개발과 안전성 검증 기간을 단축하고 개발 비용을 현저히 절감했다.
