노바티스의 골수섬유증 표적치료제 자카비®(성분명 룩소리티닙)가 약물치료제로서 세계 최초로 골수섬유증의 조직학적 섬유화 개선 효과를 입증하였다.

최근 미국 시카고에서 개최된 미국임상종양학회(이하 ASCO) 제49차 연례회의에서 발표 된 자카비의 최근 임상시험 결과에 따르면, 자카비 치료 군에서 24개월과 48개월 치료시점에 골수섬유화 정도를 측정하는 WHO 지표가 안정화되었거나 개선 되었음을 확인하였다. 

이 연구는 자카비의 장기적 유효성 및 안전성 평가를 위한 개방 표지, 비무작위 배정 연구로서, 미국MD앤더슨암센터에서 진행한 자카비 임상 251연구6에서 기저시점 및 24개월(67명)과 48개월(17명)에 골수검사를 시행한 환자의 치료결과와 기존 골수섬유증 증상조절을 위해 쓰이던 대증적 치료방법인 하이드록시유리아 코호트에서 무작위 추출한 환자의 치료성적과 간접비교 분석한 것이다.

자카비 24개월 치료 결과 57%의 환자에게서 골수 섬유화가 안정되었고, 더 나아가15%의 환자에서는 골수섬유화의 조직학적 개선이 확인되었다. 또한, 48개월 장기치료 결과 골수섬유화 안정비율은 53%, 섬유화가 개선 된 환자의 비율은 24%였다.

순천향대학교병원 원종호 교수(혈액종양내과)는 “이전까지 골수섬유증은 동종조혈모세포 이식수술만이 완치방법이었으나, 이는 이식 관련 치사율과 이환율이 높아 제한적 치료방법이었다. 그러나 이번 자카비 치료의 골수 섬유화 안정 및 개선 효과는 골수섬유증 환자의 생존기간 연장과 함께 임상적으로 큰 의미가 있는 결과이다.”고 설명하며 “다만 이번 발표내용은 간접비교 결과로서 제한점이 있으므로 룩소리티닙 등록임상의 후기연구를 통한 추가적인 검증이 필요하다”고 덧붙였다.