한국다케다제약 (대표 마헨더 나야크, 이하 “다케다제약”)은 오늘 닌라로(익사조밉)가 식품의약품안전처로부터 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 허가를 받았다고 밝혔다.

닌라로는 첫 번째 경구용 프로테아좀 억제제로 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 그 효과가 입증되었으며, 프로테아좀과 가역적으로 결합하여 억제한다.

한국다케다제약 마헨더 나야크 대표는 “닌라로의 국내 허가는 환자들을 위한 혁신적인 신약 개발을 위한 다케다의 끊임없는 노력과 투자의 또 다른 예시”라며, “닌라로는 첫 번째 경구용 프로테아좀 억제제로서 다발골수종 환자들의 무진행 생존기간을 유의하게 개선함은 물론, 복약편의성을 높여 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 수 있을 것으로 기대한다고 말했다.

닌라로는 권장 시작 용량 4mg으로 28일 주기의 제 1, 8, 15일에 경구 투여한다. 레날리도마이드는 25mg으로 시작할 것이 권장되며 28일 주기의 1일부터 21일까지 매일 1회 경구 투여한다. 덱사메타손의 권장 시작용량은 40mg으로 28일주기의 1, 8, 15, 22일에 주 1회 경구 투여한다.

식약처의 이번 시판 허가는 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인환자 722명을 대상으로 한 닌라로의 무작위 이중맹검 3상 임상시험 결과(TOURMALINE-MM1 연구)에 의거해 이뤄졌다. 임상 결과 ‘닌라로 + 레날리도마이드 + 덱사메타손’ 병용투여군이 ‘위약 + 레날리도마이드 +덱사메타손” 병용투여군에 비해 무진행 생존기간(PFS)을 약6개월(중앙값) 연장시켰다. (닌라로 투여군-median PFS: 20.6개월, 위약 투여-median PFS: 14.7개월, HR=0.74, p=0.01). 이번 임상시험의 경과관찰 중앙값은 약 23개월이었으며 전체 생존율(OS)의 중앙값은 두 군 모두에서 아직까지 도달하지 않은 상태이며, 경과를 관찰 중이다..닌라로는 지난해 5월 국내 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.

다발골수종은 면역세포의 일종인 형질세포에 의해 발생하는 질환이다. 혈액 질환임에도 불구하고 골절 및 골다공증이 동시에 나타나는 것이 주요 증상 중 하나다. 다발골수종은 인종 및 지역별 발병률에 차이를 보이며 서양의 경우 평균 10만 명당 5.6명, 아시아 국가는 1~3명 정도로 동양계에서 더 낮은 발병률을 보인다.5 통계청에 따르면 국내의 다발골수종 환자 수는 2014년 기준 1,396명이다