입센코리아(대표 양미선)는 자사의 가족성 간내 담즙 정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, 이하 PFIC) 치료제 빌베이®(성분명: 오데빅시바트)가 최근 유럽에서 열린 소아소화기영양 및 간 학회에서 잇따라 효과와 안전성을 입증했다고 밝혔다.
최근 핀란드 헬싱키에서 열린 2025 년 유럽소아소화기영양학회(European Society for Paediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition, ESPGHAN)에서는 빌베이가 PFIC 1형(FIC1 결핍 타입) 및 2형(BSEP 타입) 환자를 치료하는 데 있어 지속적인 효능과 안전성을 입증하는 긍정적인 데이터를 발표했다. 이번 연구 결과, 빌베이에 반응한 환자들은 24주차 이후 장기 치료를 통해 PFIC의 대표적인 증상인 소양증이 통계적으로 유의미하게 개선되고, 혈청 담즙산(Serum Bile Acid)이 감소한 것으로 나타났다.
이번 연구에서는 PEDFIC 1 및 2 연구 장기 추적 데이터를 사용하여 빌베이를 하루 40µg/kg 또는 120µg/kg으로 처방받은 35명의 FIC1 결핍(PFIC 1형) 환자를 대상으로 사후 분석을 수행했다. 24주차에 15명의 환자가 반응을 보였는데, 14명의 환자는 소양증이 개선되고 5명의 환자는 혈청 담즙산이 감소하였으며, 4명의 환자는 두 반응 기준을 모두 달성한 것으로 나타났다. PFIC 1형의 FIC1 결핍 환자의 싱당수가 빌베이 복용시 소양증 개선 반응을 보였으며, 대부분의 환자는 혈청 담즙산 수치와 무관하게 이러한 반응을 보였다. 또한 기준 시점부터 96주차까지 혈청 담즙산 감소와 소양증 개선이 지속되었다.
빌베이를 하루 40µg/kg 또는 120µg/kg 처방받은 BSEP 결핍(PFIC 2형) 환자 65명을 사후 분석한 결과, 혈청 담즙산 감소를 보인 환자의 81%가 24주차에 소양증 또한 감소하였으며, 이후 4주차까지 감소가 나타난 뒤 시간이 지남에 따라 지속되었다. 이 연구의 24주차 반응은 BSEP 결핍 환자에서 자연 간 보존(Native Liver Survival) 가능성이 더욱 높은 것으로 나타났다.
