유전자교정 기업인 ㈜툴젠(대표이사 김종문, www.toolgen.com, 코넥스: 199800)은 과학기술정보통신부 원천기술개발사업의 바이오의료기술개발사업-줄기세포연구 과제에 선정되었다고 밝혔다.

이번 과제의 목표는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술과 줄기세포기술을 접목하여 희귀난치성 유전성 질환인 B형 혈우병 및 헌팅턴병에 대한 치료 프로그램을 개발하는 것이다. 개발과제의 공동연구진은 차의과대학교 송지환 교수, 가천대학교 이봉희 교수, 서울대학교 염수청 교수, 연세대학교 장재형 교수팀으로 구성되어 있으며 앞으로 5년간 50억원의 정부 연구개발비 (기업부담금 16.7억, 총연구비 66.7억원)를 지원받게 된다.

B형 혈우병은 혈액응고인자의 돌연변이로 발생하는 유전질환으로 현재 단백질 형태의 치료제가 사용되고 있으나 그 효과가 수일에 머물기 때문에 장기적 치료 효과를 갖는 치료제가 필요하다. 헌팅턴병은 헌팅틴유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 신경계 유전질환으로 현재 치료제가 전무하여 유전자교정 기술과 같은 새로운 치료 기술 적용의 필요가 높은 상황이다. 

툴젠 김석중 이사(사진)는 “유전자가위 기술은 다양한 유전질병에 대한 근본적인 치료법을 제공해 줄 수 있는 혁신적인 생명과학 기술”이라며 “당사의 선도적 유전자가위 기술과 함께 공동연구진의 폭넓은 기초, 비임상 연구 경험 및 인프라를 바탕으로 희귀성 난치질환인 B형 혈우병 및 헌팅턴병에 대한 유전자교정 치료응용 전략을 검증하고자 한다”라고 밝혔다.