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보건단체

알츠하이머 First-in-class 치료제 기술이전

DGMIF/연세대 아밀로이드·타우 동반 억제 기전 치료제 개발

  대구경북첨단의료산업진흥재단(이사장 이영호, 이하 ‘재단’) 홍기범, 유지훈 박사팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 알츠하이머 혁신신약(First-In-Class) 후보물질을 기술이전했다. 이들은 아밀로이드 및 타우 동반 억제 기전의 알츠하이머병 치료용 신약 후보물질을 개발해 ㈜뉴로비트사이언스로 지난 3월 4일 기술이전하고, 이달 6일 협약식을 개최했다.


  이번 기술이전의 계약규모는 39억원 정도로 알려졌다. 이번에 기업으로 이전된 기술은 알츠하이머병에 효과가 있을 것으로 예상되는 혁신 신약후보물질이며 이번 기술이전을 통해 국내 기술을 기반으로 한 알츠하이머병 치료제 개발에 가시적 성과가 기대된다.


  재단과 연세대학교가 공동개발한 기술의 성과는 과학기술정보통신부가 지원하는 ‘대구경북신약개발지원센터 기반기술 구축사업’과 한국연구재단의 ‘바이오·의료기술개발사업’ 및 연세대학교 기술지주회사 ‘TechStar 프로그램’의 성과물로 도출되었다.


  알츠하이머병은 환자의 뇌에서 베타아밀로이드의 집적 또는 타우단백질의 과다 인산화 집적 또는 두 단백질이 잘못 엉키면서 나타나는 신경섬유다발의 형성에 의해 발병된다고 알려져 있다. 최근까지 베타아밀로이드 또는 타우단백질 등 단일 타겟을 대상으로 하는 약물이 개발되고 있었으나 알츠하이머병은 병기가 복잡하고, 질병 유발에 영향을 미치는 요인들이 많기 때문에 단일 타겟만을 대상으로 하는 약물은 개발에 한계가 있다. 그렇기 때문에 여러 타겟에 동시에 작용하는 새로운 기전을 가진 치료제 개발이 시급한 상황이다. 


  재단 신약개발지원센터(센터장 손문호) 홍기범·유지훈 책임연구원팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 개발한 후보물질은 베타아밀로이드의 집적과 타우단백질의 과다 인산화 집적을 동시에 효과적으로 억제하고 분해하는 혁신신약 (First-In-Class)으로서 프로탁(PROTAC, Proteolysis-targeting chimaera)기술을 활용하였다.


프로탁 기술은 인체 내 유비퀴틴-프로테아좀 경로를 이용, 선택적으로 표적단백질을 제거할 수 있는 방법으로, 저분자 화합물 기반 신약개발 플랫폼 기술이다. 프로탁 기술은 다른 치료법과 달리 세포 내 표적이 용이하고, 기존 항체 치료제가 접근하지 못했던 질병 유발 단백질을 제거할 수 있다.



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삼일제약 ‘설글리코타이드’ 유효성 탈락… 식약처, 사용 중단 조치 식품의약품안전처가 위·십이지장궤양 및 위·십이지장염 치료에 사용돼 온 ‘설글리코타이드’ 제제에 대해 유효성이 입증되지 않았다는 재평가 결과를 내리고, 해당 적응증에서의 사용 중지와 대체의약품 사용을 공식 권고했다. 식약처(처장 오유경)는 의약품 안전성·유효성 재평가 제도에 따라 ‘설글리코타이드’ 제제를 검토한 결과, 안전성에는 문제가 없으나 ‘위·십이지장궤양, 위·십이지장염’에 대한 치료 효과를 국내 임상시험으로 입증하지 못했다고 판단하고, 이 같은 내용을 담은 의약품 정보 서한을 2월 5일 의·약사 및 환자에게 배포했다고 밝혔다. 이번 조치는 「약사법」 제33조에 따른 재평가 결과에 따른 것으로, 대상 품목은 삼일제약(주)의 ‘글립타이드정200밀리그램’ 1개 품목이다. 식약처는 업체가 제출한 재평가 자료와 중앙약사심의위원회 자문 결과를 종합적으로 검토한 끝에, 해당 질환에 대한 효능·효과를 인정할 수 없다고 결론내렸다. 이에 따라 식약처는 일선 의료현장에서 ‘설글리코타이드’ 제제가 위·십이지장궤양 및 위·십이지장염 치료 목적으로 사용되지 않도록 하고, 의·약사에게는 다른 대체의약품을 처방·조제해 줄 것을 요청했다. 환자들에게도 해당 약물 복용과 관련해 반드

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분당서울대병원 찾은 김민석 총리, "희귀질환, 고도의 전문성 요구 영역 국립대병원 역할 중요" 분당서울대병원(원장 송정한)은 지난 4일 김민석 국무총리가 병원 희귀질환센터를 방문해 의료진을 격려하고 희귀질환 환우 및 가족과의 간담회를 가졌다고 밝혔다. 분당서울대병원 제1세미나실 및 소강당에서 열린 이날 행사에는 김민석 국무총리, 임승관 질병관리청장 등 정부 관계자와 송정한 원장, 전영태 진료부원장, 조안나 희귀질환센터장 등 병원 주요 관계자들이 참석했다. 김민석 총리는 분당서울대병원의 운영 현황과 희귀질환센터의 주요 업무를 보고받고 현장에서 헌신하는 의료진들을 격려했으며, 이어 근디스트로피, 시신경척수염 등을 앓고 있는 환우·가족 11명과 의료진이 함께하는 간담회를 통해 희귀질환 치료 과정에서의 고충과 제도적 개선점을 청취했다. 이번 방문은 상급종합병원의 경증 진료 비중을 낮추고 ‘중증·희귀·난치’ 분야에 역량을 집중하는 의료전달체계 개편 방향과 맞닿아 있다. 특히 희귀질환은 환자 수가 적고 질환 스펙트럼이 넓어 고도의 전문성이 요구될 뿐 아니라, 장기적·다학제적 관리와 제도 연계까지 필요하다. 이에 따라 공공성과 고난도 진료역량을 갖춘 국립대병원의 역할이 더욱 강조되는 영역이다. 송정한 원장은 “희귀질환 환자와 가족이 겪는 어려움은 진단부터 치료,