㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KONEX 199800)은 26일 차세대 유전자가위 개발방법 관련 일본 특허를 등록했다고 밝혔다.

본 발명은 높은 특이성과 높은 활성을 가지는 표적 특이적 차세대 유전자가위 시스템을 선별하는 방법이다. 구체적으로는 오프 타겟(off-target) 활성 및 온 타켓팅(on-target) 활성을 동시에 확인하는 다중 타겟 시스템을 이용하여 차세대 유전자가위를 선별하는 방법에 관한 것이다.

또한, 차세대 유전자가위 개발에 있어 범용적으로 사용될 수 있는 개발 관련 방법 특허로 유용성이 매우 높다. 현재 일본에서 등록된 특허뿐만아니라 미국, 유럽, 중국, 한국에 출원이 되어있어 추후 다양한 국가에서 특허등록이 기대된다.

해당 기술을 이용하면 오프 타겟(off-target) 효과는 감소하고 온 타겟(on-target)의 효과는 증가된 기존 유전자 가위보다 기능이 향상된 차세대 유전자가위를 발굴할 수 있어 툴젠의 유전자교정 플랫폼 회사로서의 입지를 한층 강화할 수 있다.

㈜툴젠은 본 발명을 활용하여 기존 CRISPR/Cas9 보다 정확하고 우수한 특이성(specificity)을 가진 Sniper-Cas9을 개발하여 2018년 Nature Communications에 논문을 게재한 바 있다. 더 나아가 Sniper-Cas9 보다 온 타겟팅 활성이 높고 오프 타겟 활성이 낮은 Sniper-Cas9 2.0까지 개발을 완료하였다.