앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 엔세이지(대표이사 이봉희)와 유전자 편집 기술을 적용한 CAR-NK 세포치료제 공동개발을 위한 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다.

앱클론은 엔세이지와의 공동연구를 통해 CAR-T 플랫폼 기술을 넘어 CAR-NK 기술로 연구개발 영역을 확대하고, 특히 자사의 항체 발굴 기술과 엔세이지의 유전자가위 기술을 결합해 세포치료제 시장을 다각도로 겨냥한다는 전략이다.

CAR-NK 세포치료제는 재조합한 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor)와 자연살해세포(NK cell)를 결합한 세포치료제로, NK 세포는 비정상 세포나 암을 파괴하며 신체 내의 선천적인 면역을 담당한다.

CAR-NK 세포치료제 제조에 활용되는 NK 세포는 건강한 사람의 혈액에서 분리한 후 배양하는데, 이 세포는 타인 세포 주입에 대한 거부반응인 GVHD(이식편대숙주질환) 부작용이 낮고 대량생산이 가능하다는 것이 장점이다. CAR-NK 세포치료제는 아직 국내외에 승인된 사례가 없으나, 글로벌 빅파마가 선점하고자 하는 파이프라인으로서 세계적으로 많은 연구개발이 진행되고 있다.

엔세이지는 다량의 유전자 교정 Cas12a 물질과 자동화된 공장형 세포 치료제 생산 플랫폼 ‘하모니’를 자체 보유하고 있다. 엔세이지의 유전자 교정 플랫폼은 난치성 질환에 대한 특이적 표적을 겨냥하는 기술로, 기존 줄기세포 치료제의 한계를 극복할 수 있다는 평을 받고 있다. 주력 파이프라인은 혈우병 타깃 CAR-NK 세포치료제이다.

앱클론은 신규 에피토프(Epitope, 항원결정기)를 타깃하는 항체 발굴 기술 ‘NEST(Novel Epitope Screening Technology)’ 플랫폼을 보유하고 있다. NEST 플랫폼은 대규모의 항체 데이터베이스를 통해 다양한 세포유전자치료제 개발에 활용할 수 있는 기술로, 회사는 이를 활용해 목적에 맞는 항체를 선별하고 CAR-NK 세포치료제 개발에 적용할 계획이다. 지난 6월 IND를 신청한 혈액암 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’도 NEST 플랫폼을 통해 발굴됐다.