세엘진 코리아는 골수형성이상증후군(Myelodyplastic Syndromes, MDS) 및 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 치료제 ‘비다자’(성분명: 아자시티딘)가 보건복지부 국민건강보험 ‘요양급여의 적용 기준 및 방법에 관한 세부사항’ 고시에 따라 9월 1일부터 건강보험 급여기준이 확대 적용됐다고 밝혔다.

급성골수성백혈병 치료제로서 비다자의 확대된 건강보험 급여기준은 ‘새롭게 진단받은 조혈모세포이식 및 집중항암화학요법에 적합하지 않은 성인의 원발성, 속발성 급성골수성백혈병[WHO 분류에 따라 골수아세포(bone marrow blasts) 20~30%인 경우]’ 및 ‘새롭게 진단받은 조혈모세포이식 및 집중항암화학요법에 적합하지 않은 65세 이상 성인 중 세포유전학적으로 고위험(poor cytogenetics)의 원발성, 속발성 급성골수성백혈병[WHO 분류에 따라 골수아세포(bone marrow blasts)>30%인 경우]’ 환자의 치료이다.

또한, 환자의 상태 및 진료의사의 의학적 판단에 따라 진행되지 않는 한 지속투여 역시 가능하다.

이에 따라 비다자는 기존 골수형성이상증후군, 만성골수단핵구성백혈병(Chronic Myelomonocytic Leukemia, CMML) 치료와 함께 급성골수성백혈병 치료에도 1차 치료제로서도 사용이 가능하게 됐다.

삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수는 “급성골수성백혈병은 정확한 원인은 알려져 있지 않지만, 백혈구가 악성세포로 변해 골수에서 증식, 말초혈액으로 퍼져 나와 간, 비장, 림프선 등을 침범하는 혈액암”이라며 “치료하지 않으면 1년 내에 90%가 사망할 정도로 치명적이지만, 적절한 치료를 받으면 수명연장은 물론 상당 수의 환자가 완치될 수 있다”고 말했다.

또한, 대한혈액학회 급성골수성백혈병/골수형성이상증후군 연구회 위원장 김희제 교수 (서울성모병원 혈액내과)는 “급성골수성백혈병의 치료성적이 과거에 비해 크게 향상되었지만, 조혈모세포이식 및 집중항암화학요법이 어려운 고령환자 등 많은 환자들의 치료에 있어 여전히 새로운 치료법에 대한 갈증이 있었던 것이 사실이었다”며 “이번 보험급여 확대 적용을 통해 향후 보다 많은 국내 성인 급성골수성백혈병 환자들에게 비다자의 임상적 혜택을 제공할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

세엘진 코리아 의학부 안정련 상무는 “성인 급성백혈병 중 가장 흔한 형태인 급성골수성백혈병 치료 분야에 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”며 “세엘진 코리아는 비다자를 비롯한 혁신적인 혈액암 분야 포트폴리오를 바탕으로 앞으로도 국내 혈액암 환자들의 치료 성적과 삶의 질 향상을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

한편, 비다자는 지난 2010년, 2015년 각각 발표된 3상 임상시험을 통해 WHO 분류에 따라 골수아세포가 20~30%인 새롭게 진단 받은 고령의 급성골수성백혈병 환자와 WHO 분류에 따라 골수아세포가 30%을 초과하는 새롭게 진단 받은 65세 이상 고령, 고위험의 급성골수성백혈병 환자의 치료에 있어 고전적 치료요법 대비 효능과 안전성을 입증했다.  

 WHO 분류에 따라 골수아세포가 20~30%인 새롭게 진단 받은 고령 환자 대상 임상연구
골수형성이상증후군 환자 가운데 WHO 분류에 따라 골수아세포가 20% 이상인 113명의 고령 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 고전적 치료요법 대비 비다자의 효과와 안전성을 평가하기 위한 임상연구가 진행됐다.

연구 결과, 비다자 투여군(n=55)의 전체생존기간(Overall Survival, OS) 중앙값은 24.5개월로 고전적 치료요법 투여군(n=58)의 16.0개월 대비 유의한 생존기간 개선을 보였으며(HR 0.47; 95% CI, 0.28-0.79; P=.005), 2년 생존율(2-year OS Rate) 역시 비다자 투여군(50%)이 고전적 치료요법 투여군(16%)에 비해 유의하게 높은 것으로 나타났다(P=.001).

이를 바탕으로 비다자는 WHO 분류에 따라 골수아세포가 20%~30%인 고령의 급성골수성백혈병 환자의 치료에 있어 고전적 치료요법 대비 전체생존기간을 유의하게 증가시키고, 사망률을 유의하게 개선시키는 효과를 입증했다.

해당 임상연구의 결과는 지난 2010년 암 전문 학술지 임상종양학저널(Journal of Clinical Oncology)에 게재됐다.

 WHO 분류에 따라 골수아세포가 30%를 초과하는 새롭게 진단 받은 고령 환자 대상 임상연구
WHO 분류에 따라 골수아세포가 30%를 초과하는 새롭게 진단 받은 65세 이상 고령의 급성골수성백혈병 환자 488명을 대상으로 고전적 치료요법 대비 비다자의 효과와 안전성을 평가하기 위한 임상연구가 진행됐다.

연구 결과, 비다자 투여군(n=241)의 전체생존기간 중앙값은 10.4개월로 고전적 치료요법 투여군(n=247)의 6.5개월 대비 통계적으로 유의한 결과를 보여주지는 못했으나(HR 0.85; 95% CI, 0.69-1.03; P=.1009), 세포유전학적 고위험(poor-risk cytogenetics) 환자군에서는 비다자 투여군(n=85)의 전체생존기간 중앙값은 6.4개월로 고전적 치료요법 투여군(n=85)의 3.2개월에 비해 통계적으로 유의하게 개선된 것으로 나타났다(HR 0.68; 95% CI, 0.50-0.94; P=.0185).

이를 바탕으로 비다자는 새롭게 진단 받은 고령환자 등 치료가 어려운 급성골수성백혈병 환자군에 있어 중요한 치료옵션이 될 수 있음을 입증했다.

해당 임상연구의 결과는 지난 2015년 미국혈액학회저널 블러드(Blood)지에 게재됐다.