㈜헬릭스미스가 개발 중인 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상이 시작된다. CMT병은 희귀 유전병으로, 전세계적으로도 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 질병이다.
헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1/2a상 시험계획을 승인받았다. 최근 임상시험을 실시할 삼성서울병원에서 IRB(기관생명윤리위원회) 승인을 완료함에 따라 본격적인 임상시험을 시작하게 되었다. CMT 1A형은 PMP22 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로서 전체 CMT의 40%를 차지한다.
이번 임상은 CMT1A 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은 CMT 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.
임상 1/2a상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한다. 이를 통해 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 하여 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상한다.
샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease; CMT)은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환으로, 희귀 질환 중에서는 가장 흔한 질환으로 알려져 있다. CMT의 가장 흔한 아형인 CMT1A는 국내에서는 약 8천명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 하지만 치료제가 없어서 보조 요법만 사용되고 있는 것이 현실이다.
