CRISPR유전자가위 원천특허를 보유한 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화, KOSDAQ 199800)은 초소형 CRISPR 유전자가위 기술에 대한 중국 특허를 등록했다고 밝혔다.

툴젠의 초소형 CRISPR 유전자가위 관련 특허는 2018년 한국특허 등록, 2019년 미국 특허 등록, 2020년 호주, 일본 특허 등록에 이어 추가로 중국에 등록되었다. 추가로 유럽, 캐나다  등 3개 국가에서 특허 등록을 위해 출원하여 심사 중에 있다. 또한, 해당 기술은 2017년 세계적인 학술지인 Nature Communications 논문에 게재된 바 있다.

툴젠의 초소형 CRISPR 유전자가위 기술은 Campylobacter jejuni(C.jejuni) 유래 CRISPR 유전자가위(이하 cjCas9)로 보편적으로 사용하는 S.pyogenes 유래 CRISPR/Cas9에 비해 활성이 낮아 보편적 활용도는 제한되지만 크기가 작고 특이성이 높아 체내 유전자교정 치료 활용에 장점이 있다. 또한, 전달 유전자의 크기에 제한이 있는 아데노 부속 바이러스(AAV) 기술과의 접목도가 높다.

cjCas9 은 기존 Wild-type CRISPR/Cas9 시스템보다 크기가 약 30% 작다. 체내(in vivo)에서 유전자가 교정되는 치료제를 개발할 때 유전자가위를 '아데노 부속 바이러스(AAV)'에 적재하여 전달한다. 당사 초소형 유전자가위 cjCas9는 기존 보다 전달효율성을 높여 유전자교정 효율성과 안정성을 모두 갖춘 유전자가위 기술을 확보했다.

툴젠은 cjCas9 유전자가위 시스템을 AAV를 활용해 유전자교정 치료제 개발에 활용하여 임상개발에 속도를 낼 예정이다.