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학술·좌담회,심포지엄

JW중외제약, ‘헴리브라’ HAVEN 심포지엄 개최

국내외 석학 초청 헴리브라 장기 예방요법 임상 경험 공유

JW중외제약은 다음달 9일부터 이틀간 서울 송파구 소재 소피텔 앰배서더 서울 호텔에서 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’의 임상 경험을 공유하는 ‘HAVEN 심포지엄’을 개최한다고 24일 밝혔다.

‘HAVEN’은 헴리브라의 글로벌 임상 3상 시리즈 명칭으로 혈우병 환자들이 겪는 치료 부담과 출혈 위험으로부터 벗어나 안식처와 같은 삶을 추구한다는 의미를 담고 있다.

지난 2020년 출시된 헴리브라는 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자에 한해 건강보험 급여가 적용됐다. 이후 2023년 5월부터는 만 1세 이상 비항체 환자까지 대상이 확대되며 국내에서도 관련 임상 데이터가 축적되고 있다.

이번 심포지엄에는 국내외 혈우병 전문가들이 참여해 헴리브라의 임상 결과와 치료 현장 경험을 공유하고, 향후 치료 전략을 논의할 예정이다.

심포지엄 첫날인 9일에는 미국 미시간대학병원 소아혈액종양학과 스티븐 파이프(Steven Pipe) 교수가 헴리브라 장기 투약 시 출혈 감소 효과, 관절 건강 개선 등에 대해 발표한다. 혈우병 분야 권위자인 파이프 교수는 다양한 혈우병 치료제의 글로벌 임상 3상에 참여한 바 있다. 

또 신촌세브란스병원 안원기 교수는 국내 헴리브라 치료 환자들의 실제 임상 데이터를 소개하며 인하대학교 박정아 교수는 혈우병 환자의 생애주기별 치료 전략에 대해 설명한다.


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폐 세포 딱딱하게 굳어지고 마땅한 치료 방법 없는 '폐 섬유증'...새로운 치료 길 열리나 호흡장애를 초래할 수 있지만 마땅한 치료 방법이 없던 폐 섬유증의 새로운 치료 가능성이 제시됐다. 섬유화 억제 유전자 ‘TIF1γ’가 간경변·신장섬유증에 이어 폐 섬유증에서도 치료 효과를 보인다는 사실을 국내 연구진이 세계 최초로 규명해 ‘Molecular Therapy(IF;12)’에 게재했다. 폐 섬유증은 폐 세포가 딱딱한 섬유조직으로 변화하는 난치성 호흡기 질환이다. 진행될수록 폐 기능이 떨어져 저산소증이 발생하며, 심각한 호흡장애로 이어질 수 있다. 그러나 한 번 섬유화된 폐 조직은 회복이 어렵고, 섬유화를 막을 방법이 존재하지 않아 치료에 한계가 있었다. 서울대병원 의생명연구원 김효수·이은주 교수(서울대 문도담 박사) 연구팀은 동물모델과 체외배양 환자 폐조직을 분석해 폐 섬유증의 유전자 치료 가능성을 확인했다고 최근 발표했다. 연구팀은 항섬유화 유전자 ‘TIF1γ’를 잠재적 치료제로 주목했다. 이 유전자는 연구팀의 기존 연구를 통해 간·콩팥에서 섬유화 억제 효과가 확인된 바 있으며, 실제 폐 섬유증 환자의 폐조직을 분석하자 TIF1γ 발현이 건강한 사람보다 현저히 낮아져 있었다. 이후 코돈 최적화로 발현을 극대화하고, 벡터 백본과 나노지질체를 적용해