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순천향대 부천병원 안과 박태관 교수, 안구 내 주사용 AAV 기반 황반변성 치료제 개발 연구 기반 마련

한국보건산업진흥원 ‘2017년도 질환극복기술개발사업 중개연구’ 선정

순천향대학교 부천병원 안과 박태관 교수의 연구과제 ‘안구 내 주사용 AAV 기반 황반변성 치료제 개발’이 한국보건산업진흥원 ‘2017년도 질환극복기술개발사업 중개연구’에 선정됐다.


이번 선정에 따라 박태관 교수는 3년(2017.04~2019.12)간 총 8억 2천 5백만 원의 연구비를 지원받아 ‘AAV(adeno-associated virus) 기반 황반변성 치료제’의 임상 적용을 위한 연구를 진행한다.


황반변성은 50세 이상 인구에서 실명이 발생하는 주요 원인 중 하나다. 전 세계적으로 노년인구가 급격히 증가하면서 황반변성의 유병률도 계속적으로 증가 추세에 있으며, 국내에서도 최근 10년 사이 환자수가 급증하고 있다.


망막출혈을 동반하는 습성 황반변성의 경우, 혈관내피세포 성장인자에 대한 항체주사가 유일한 치료제이나, 매달 안구 내에 주사를 시행해야 하고 장기간 사용하면 효과가 감소해 새 치료제 개발의 필요성이 꾸준히 제기되어 왔다. 이에 많은 다국적 제약회사에서 새 치료제 개발을 시도하고 있으나, 가시적인 치료제 개발에는 어려움이 많은 것이 현실이다.


현재 순천향대학교 부천병원 안과 박태관 교수는 유전자치료제 생산전문 기업인 (주)씨드모젠과 공동연구를 통해 AAV 기반의 황반변성 유전자치료제를 개발 중이다. 이 치료제는 매달 안구 내 주사를 시행해야해 번거롭던 기존의 항체주사와는 다른 작용기전을 보이는 새로운 약제로, 한 번의 안구 내 주사로 황반변성의 진행을 오랫동안 억제할 수 있어 관심을 모으고 있다.


박 교수는 이번 연구과제를 통해 실제 임상에서 새 치료제의 적정치료 사용용량을 정하고, 독성 연구를 수행하는 등 빠른 시간 내에 실제 환자에게 임상연구를 수행할 수 있는 환경을 구축할 계획이다.


순천향대학교 부천병원 안과 박태관 교수는 “이번 연구를 통해 새로운 황반변성 유전자 치료제가 실제 임상에 사용된다면, 새 치료제를 단독으로 또는 기존의 항체주사와 병행해 사용하는 가능성을 찾을 수 있을 것이다. 이는 향후 황반변성에 대한 연구 및 치료에 큰 발전을 가져올 것으로 생각한다”고 밝혔다.


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만성골수성백혈병, 항암제 치료 효과 예측 가능..."유전자 변이에 따른 맞춤형 치료" 가능성 열어 만성골수성백혈병 환자에서 항암제 치료 효과를 예측할 수 있을 것으로 기대된다. 연세대 의대 약리학교실 김형범 교수와 정유상, 유구상 박사 연구팀은 프라임 편집 기술을 이용해 만성골수성백혈병 세포에서 ABL1 유전자 변이에 따른 항암제 내성 패턴을 모두 확인했다고 25일 밝혔다. 이번 연구결과는 국제학술지 ‘네이처 바이오메디컬 엔지니어링(Nature Biomedical Engineering, IF 26.7)’에 게재됐다. 만성골수성백혈병은 BCR-ABL1 융합 유전자에 의해 생기는 대표적인 혈액암이다. 이 유전자는 세포의 ABL1 효소를 비정상적으로 활성화해 암세포가 계속 성장하게 만든다. 만성골수성백혈병은 4세대에 걸친 항암제가 개발됐으며, 많은 환자에게서 좋은 치료효과를 보이고 있다. 하지만 치료 기간이 지속되면 ABL1 유전자에 변이가 생겨 약에 대한 내성이 생기는 경우가 빈번하다. 유전자 변이가 발생하면 어떤 약에 내성을 보이고 반응하는지 알기 어려워 진료 현장에서 각 환자에 맞는 항암제를 선택하는데 어려움이 있다. 연구팀은 ‘프라임 편집기’라는 최신 유전자 교정 기술을 이용해, ABL1 유전자에 생길 수 있는 단일 아미노산 변이 98%(1954/199